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作为全球血液学领域盛会，近期在西班牙举行的欧洲血液协会年会上，一项在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的真实世界研究（IsaFiRsT）公布最新进展显示，新一代CD38单抗Isatuximab与泊马度胺和地塞米松的联合疗法（Isa-Pd）对中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者客观缓解率达到82.6%。该创新药也成为首个利用瑞金海南博鳌真实世界研究获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药。

这一围绕中国人群的真实世界研究作为创新药物注册研究。上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授介绍："基于新药在多发性骨髓瘤领域的研究结果以及患者未被满足的治疗需求，IsaFiRsT研究采用中国真实世界研究数据分析了Isatuximab+泊马度胺+地塞米松（Isa-Pd）方案在我国复发或难治性多发性骨髓瘤人群中的疗效。瑞金海南医院用时仅238天快速推进完成Isatuximab注射液真研项目，Isatuximab也成为首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。"

为促进国际先进药品及医疗器械尽快进入中国市场惠及患者，近年来国家药品监督管理局积极探索将真实世界数据应用于药械产品的审评审批。作为我国唯一的"医疗特区"，乐城先行区借助"先行先试"等特许政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法。

目前，以海南省人民政府为建设主体，以上海瑞金医院为输出医院、海南省人民医院为依托单位，正积极推进多项真实世界研究的落地开展。赛诺菲Isatuximab就是首批在乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究的三个试点药品之一。

据统计，在中国，每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病率呈逐年增高状态，且与全球比较发病年龄更低。同时，多发性骨髓瘤目前仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境。临床上复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短。在我国即将进入中度老龄化社会背景下，患者亟需更多创新、优质的药物和解决方案。

在刚结束的美国临床肿瘤学会年会上， Isatuximab另一项与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合使用，用于治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤的3期临床研究结果公布：与标准治疗相比，Isatuximab与VRd的联合使用可降低40%的复发或死亡风险。美国食品药品监督管理局已受理Isatuximab新适应症补充申请并授予优先审评资格。目前，中国药监局也已受理该项适应症上市申请，有望尽快将创新选择带给更多中国患者。

作者：唐闻佳

文：唐闻佳 图：本报资料图 编辑：唐闻佳 责任编辑：樊丽萍

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