2023年初，一款新上市的单克罗珑钠药物"诺西那生钠注射液"，给万千脊髓性肌萎缩症的患者带来了福音，但与此同时，它的价格之高也令人咂舌。
每一针诺西那生钠要卖到53680元人民币。而婴儿型患儿在确诊后的首年就需要注射6针，总费用将高达420万元！
但是据消息称，澳洲地区一针才合人民币183块钱，事实真的是这样吗？
一针要价69.7万元的"贵族药"
2023年2月，一款治疗婴儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药"诺西那生钠注射液"，通过国家医保谈判成功纳入医保范畴。
原本高达69.7万元人民币/针、首年则需6针的天价药，经过医保谈判后单针价格大幅降至33000元人民币左右！
这一振奋人心的消息，无疑为广大SMA患儿及其家人带来了希望的曙光。
然而曙光虽然有了，但钱又成为了所有患者头上最锋利的一把刀，因为按照最初的报价，每一针诺西那生钠要卖到53680元人民币。
由于婴儿型患儿在确诊后就需要注射6针，算起来总费用将高达420万元！
这简直就是天文数字，对大多数家庭而苦不堪言，即便是收入较高的小康之家，面对如此巨额的医药费也无疑是压垮骆驼的最后一根稻草。
为什么这种药物会贵成这个样子？我们得先了解一下脊髓性肌萎缩症这种疾病的特点。
生物学显示，人的性别是从决定因子位于最后一对染色体上而定性的。
而SMA就是由5号染色体基因突变引起的罕见病，其症状分为四种类型，其中尤数婴儿型的最为严重，占了45%比例。
最严重的仅出生6个月内就会出现发病征兆，主要表现为四肢无力、多动、体重增长缓慢等，最终会因脏器功能衰竭而夭折，绝大多数患儿在2岁之前便离世。
一分钱一分货
为何诺西那生钠等新药一开始就定这样如此高昂的价格？
一款新药从临床前研究到产业化上市，往往需要耗时10年以上，投入资金高达数百亿元。而药品专利保护期只有短短20年，过了这个期限就将面临仿制药的市场冲击。
所以企业必须在有限的时间里把研发成本收回，并获取合理利润，从而维持投入研发动力。这就注定了新药上市最初的高价格。
对于诺西那生钠来说，这个难题更加不容忽视。
作为治疗罕见病的药物，因其全球存在这种潜在病症的患者数量并不多，大约为几十万人。而如此微小的"市场"，让药企很难在短期内收回可观投资回报，所以就进一步推高了药价。
所以这或许正是导致诺西那生钠一针69.7万的原因。
在如此艰难的市场环境下，医药企业如何能坚持新药研发的初心，给众多罕见病患者带来希望？其实，这不仅仅是药企为之奋斗，还需要国家层面的大力支持。
中国医保初尝试
2021年以来，国家医保局接连数轮就诺西那生钠纳入医保的价格进行了谈判。
双方你来我往，场面可以用"惊心动魄"来形容。
作为国家医保局谈判组代表，张劲妮处长曾动情地说过:"谈判桌上我们作为甲方，这么卑微，真的很难，但谈判组对价格的底线是不能够让步的，调整空间是0。真的很艰难，我觉得我眼泪都快掉下来了。"
而这一幕，就是这次罕见病新药价格博弈的一个片段。
国家医保部门明确将价格谈判视为是"一场生死战"，代表们不仅担负着维护广大群众利益的重大责任，还必须在有限的医保资金预算中作出取舍。
事实上，这场谈判具有多个开创性意义。
首先，罕见病患者治疗用药项目第一次被纳入医保范畴，体现了时代发展的需求;其次，采购模式第一次从按疗程购买转向按单剂计价，照顾到患者的真实用药情况，让他们从中获益最大化。
两个"首次"折射出医保保障制度改革的进步精神，只能与时俱进，不断完善。勇于创新，与国际接轨。
这种进步正是得益于中央财政，对医疗卫生民生领域前所未有的高度重视，以及国家不断加大的投入力度。
令人激动的是，在八轮的艰难谈判下，诺西那生钠注射液最终被砍价10多倍，达到每针33000元的全球史低价格。
结合其他医保支付政策，意味着将来患者每年自费费用可望控制在10万元以内，大幅减轻了很多家庭的经济压力。
"澳大利亚一针180元"的真相
就在这样的好消息传开时，却一直有谣言传"澳大利亚一针才41澳元(约合184元人民币)"，令一些舆论场开始抱着不善的态度："如此低价，中国价格最低是不是在吹牛？"
其实，如果我们认真查阅相关信息，就会了解事实的真相。
澳大利亚政府为了应对SMA，的确进行了集中采购，但其价格高达11万澳元/针，折合人民币约49.4万元，比中国医保谈判价格高出了十几倍。
其他发达国家表现也不比中国好，比如美国诺西那生钠定价12.5万美元/针，约合79.6万元人民币，日本Zolgensma药品全程费用为1102万人民币，达到了国内首年6针自费费用的100倍。
可见，中国这次谈判取得的成果在国际范围内实属是难能可贵的。
那么离谱的"澳大利亚180元一针"的谣言到底从哪里来呢？
其实这只是澳大利亚政府为了解决部分低龄SMA患儿的一项补贴计划，并非真正的集采价格。
类似的补贴计划在中国也有，一些地区政府也推出过赠药计划，目的都是从其他渠道调拨资金，为患者家庭减轻压力。而这些计划费用，并不能等同于真实的采购价格。
如果真让2-3万名SMA患者在中国全免费治疗，以目前33000元/针的价格计算，每年至少需要40-60亿元的财政补贴。考虑到中国疾病谱庞大、医保资金有限，全免计划短时间内并不能全面铺开。
但是随着我国国力不断增长，财政可支配资金逐年都在增加，届时全面免费治疗SMA的可能性也将越来越大。
医疗保障改革
对于中国这次医保谈判取得的成果，我们不要一味纠结于是否达到了所谓的"全球最低"标准。
那不过是一种狭隘的功利思维，我们应该将目光放长放远，对于大多数人来说只是一场谈判，但对于罕见病患者和家属来说，这就是生命的希望，是治疗保障领域改革的一个开端。
这次的谈判坚持了医保方的利益底线，最终砍价幅度高达60%多，谈判代表的勇气和毅力令人钦佩。
而就是"有多大权力就有多大担当"的担当精神，政府为了人民利益，一次次的办实事办好事，让老百姓过着更舒服的生活。
同样可贵的，是那不落俗套的创新精神。
诺西那生钠注射液采购模式的改革，顺应了国际潮流，更好体现了药品价值。而罕见病药品正式纳入医保，也是制度性的一次突破，标志着相关保障制度朝着成熟演进。
这样的创新精神，与近些年医疗卫生领域一再推陈出新的步伐不谋而合。
谈及根本就是国家对医疗民生事业的投入持续加码。
从扩大医保覆盖面、提升保障水平、到帮助解决罕见病治疗难题，都折射出政府体恤民生、积极作为的决心。
没有持续的财力保障，谈何以生命至上？这次医保谈判的成功，是中国这个发展中大国财力日益雄厚、全面小康路线不断取得突破性进展的一个缩影。
生命至上
中国在罕见病等领域的医疗保障改革，也正在沿着一条曲折的小路前进，最终让所有生命都能获得善待。
这条路上，我们已经迈出了第一步，展现了中国政府和人民以人民生命安康为最高价值追求的决心。
相信未来的一段时间，随着国力的持续攀升，医疗保障水平的不断提升，我们将在这条路上走得更远。
人们常说"生命是一场修行"。而生命自身却更应该是一场奇迹，一个惊心动魄的命题。
无论大疫，还是小病;无论富人，亦或贫者，终要以怎样的勇气和智慧来面对它，面对重重险阻，才能熬过那个看不见的转折点，再续生命的美丽与嫣然。
医药谈判，或许只是生命蓬勃力量中的一朵浪花，但它折射出了中国式医改的博大理念：以人民生命安危为最高权力，以关怀病患的温暖细腻贯穿始终。
这一战役背后，折射出中国在医疗民生领域持续用力的决心，体现了人民至上的国家理念。我们有理由相信，今后会有越来越多的罕见病患者，能够获得及时有效的治疗，过上幸福安康的生活。
这样一步步走来，我们定能找寻到与病魔抗衡的终极钥匙，让命运的赌局在我们手中紧紧抓住！
cctv13-新闻——国家医保药品准入谈判现场
每日经济新闻——一针救命药，国内卖70万，澳洲只要280?医保局和药企都回应了
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