首次亮相阿斯利康中国生态圈大会，火热“类器官”技术前景如何？|中国|乳腺|生态圈大会|类器官|细胞|肿瘤|阿斯利康|靶向化疗药物

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近年来，3D类器官技术如热浪席卷科研界，正受到国内外的高度关注。在第七届阿斯利康中国生态圈大会上，首次邀请国内类器官技术优秀公司代表嘉士腾亮相乳腺癌综合诊疗规范中心展馆并参与开馆仪式剪彩。此前，嘉士腾也同样在北京乳腺健康产业大会上作为全国唯五的乳腺健康创新企业代表之一及唯一的类器官技术企业，入驻乳腺健康创新园。

会议期间，嘉士腾市场负责人费凡先生向阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊先生和其他会与嘉宾详细介绍了类器官技术在临床新药研发和精准诊疗领域的发展现状、应用前景以及当前正在开展的中国临床肿瘤类器官标准化建设的相关重点工作内容。

精准医学时代

肿瘤类器官技术前景价值凸显

据国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院马飞教授在此前专访中分享，当前肿瘤研究领域面临两大共性问题——异质性及肿瘤进化，相关临床诊疗及科研活动主要围绕这两方面开展。

类器官是利用组织样本或多能干细胞进行体外3D培养而形成的具有一定空间结构的组织类似物，能够在结构和功能上模拟真实器官，具有组织器官功能，并可以稳定传代，因此也称为“微型器官”。

肿瘤类器官是将类器官和肿瘤结合起来的概念，由患者的肿瘤样本直接构建的肿瘤类器官，高度还原人源肿瘤的组织结构和基因谱系，可以保持肿瘤的异质性。

肿瘤类器官为肿瘤研究和体外高通量筛选药物提供了比传统2D细胞系或小鼠模型更有效的检测模型，同时其精准度、周期、准确率以及成本等，相较于传统NGS等间接手段，也具有巨大优势。

目前，肿瘤类器官技术在肿瘤精准治疗、基础医学研究、新药开发三个应用领域价值越来越凸显，例如更快更精准地为肿瘤患者制定治疗方案，同时对临床用药方案进行疗效评估；构建更精准地肿瘤疾病模型；创造更高效的新药研发的实验工具，而这三方面的应用正是精准医学时代最重要的三个价值领域。当然，随着生物技术的快速发展，肿瘤类器官技术不仅可以作为当前循证医学的重要手段补充，甚至在药物经济学、临床和科研应用转化等方面有着无可替代的优势。

机遇与挑战并存

标准化建设势在必行

在此前专访中，马飞教授还对我国类器官技术发展的现状与挑战做了详细分析。他表示，目前我国类器官培养技术正处于技术爆发和科研成果井喷的阶段。从发表的论文数量来看，2022年我国发表文章占比达到了14%，仅次于美国，处于全球领先水平。再加之，近年来国家政策的大力支持，为我国肿瘤类器官事业的发展吹响了时代的号角。2021年，类器官技术纳入首批“十四五”重点专项加强重大难治性疾病类器官模型研究。国务院发布《医疗器械管理条例》明确医疗机构可自行研制、使用有临床需要的检测项目（LDT模式）。2023年国家药监局药品审批中心发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》明确类器官模型可作为非临床研究替代性模型应用。

但是，尽管类器官作为一种革命性的体外疾病模型，在干细胞与发育、再生医学、肿瘤研究、药物开发和精准医疗等领域的应用发展迅猛，由于目前国内对肿瘤类器官构建、鉴定、保存及应用尚无质量控制标准，同时也缺乏针对肿瘤类器官技术标准统一的操作流程及平台建设方案，很大程度上制约了肿瘤类器官技术的转化及产业化进程。

而回归到临床和科研转化上，无论是在临床常规药敏检测服务还是临床科研（尤其是多中心临床科研研究）的开展过程中，临床肿瘤类器官（Clinical Patient-derived organoids,CPDOs) 培养的稳定性、培养周期、通量、成本等方面的要求均远高于常规实验室基础研究所需的培养要求，堪比军工级别和民用级别的差别。因此，临床肿瘤类器官（CPDOs）技术要想实现普及和更充分的价值转化，标准化建设势在必行。

构建全新格局

中国临床肿瘤类器官技术应用标准建立

2024年1月6日，由国家癌症中心分子肿瘤学全国重点实验室、博鳌肿瘤创新研究院联合主办的“中国临床肿瘤类器官标准化实验室和样本库建设项目”在北京正式启动。项目本着同质互助原则，汲取当前国内外最新前沿类器官技术，竭力帮助所有项目参与单位熟练掌握相关技术操作及科研能力。

继1月全国项目启动会召开后，3月31日在2024年中国肿瘤健康管理大会上，项目办公室及牵头全国专家委员会又重磅发布了《中国临床肿瘤类器官标准操作及样本管理质控标准及推荐建设方案》以及《中国临床肿瘤类器官标准化操作及应用能力提升项目》两项重要内容，为中国临床肿瘤类器官标准化建设推进迈出重要一步。

据费凡先生在现场介绍，伴随着相关技术的标准化工作开展，未来我国类器官技术未来将会在如下几个方向重点发展：

提升类器官的生物学复杂性和功能：随着细胞生物学、发育生物学和材料科学的发展，研究者正尝试创建更为复杂的类器官，这些类器官不仅在结构上接近真实器官，而且在功能上也更加完整，例如包含多种细胞类型、血管网络、甚至是神经连接。
标准化和自动化生产：为了确保类器官的可重复性和可靠性，需要开发标准化的生产流程和质量控制标准。此外，自动化技术的引入将有助于提高生产效率和减少成本。嘉士腾近年来在此方面进行着不懈努力。
疾病模型开发与药物筛选：发展更为精确、丰富的疾病模型是未来的一个重要方向，这包括遗传性疾病、传染病和慢性病等多种疾病的类器官模型。这将加速药物的开发过程并提高其成功率。
再生医学与组织工程：开发基于类器官的细胞疗法，用于替换受损或病变组织，如胰岛细胞替代糖尿病患者的胰岛功能。研究如何将类器官移植到体内，并成功整合到宿主组织中，实现功能性组织再生。
多学科融合与智能化：类器官技术的发展需要生物学、材料科学、工程学、计算科学、临床医学等多个学科的知识和技术的融合，推动跨学科合作将是未来发展的一个趋势。结合微流控、生物3D打印、干细胞工程等前沿技术，提升类器官构建的精确度和复杂性，实现更多类型器官的体外重建。将人工智能和大数据分析应用于类器官研究，加快数据解读速度，优化类器官模型的设计与应用。
伦理法律与政策制定：随着类器官技术的成熟和广泛应用，相应的伦理规范和法律法规也需要更新以适应新情况，保护患者权益，同时促进技术的健康发展。类器官技术的进步也要求相关领域的专业人才进行相应的教育和培训，以便能够掌握和应用最新的技术和方法。

引领产业发展

本土企业成为重要推动力量

在中国临床肿瘤类器官标准化建设的过程中，以嘉士腾为代表的本土企业作为《中国临床肿瘤类器官标准化实验室及样本库建设项目》的重要推进力量。据费凡先生现场介绍，当前类器官技术在诸多领域展现出巨大应用前景，尤其在肿瘤精准药物方案筛选及临床新药研发两个核心领域。

在精准药筛方面，相较于传统NGS检测仅能检测部分癌种已知的靶点突变情况间接指导靶向药物选择，目前类器官技术已经能够实现超过20种以上实体肿瘤的直接药物疗效检测，有效性高达88%以上，极大提高患者生存质量。

在新药研发方面，国家癌症中心等权威临床机构也在积极对接CDE及卫健委等多部委，希望通过对类器官技术平台在新药研发以及其他科研活动开展过程中样本合理安全使用监管、操作流程/材料使用等方面的标准制定，推动各区域标杆诊疗中心的“临床肿瘤类器官标准化实验室及样本库”建设，促进该技术未来在我国新药研发各阶段发挥更大价值。