白血病是一种影响全球许多家庭的疾病，尤其是儿童白血病，其诊断和治疗过程对家庭来说既是一场挑战也是一段旅程。了解疾病的细节、治疗选项和预后信息对于家长们是至关重要的。
本期「不懂就问」，特邀首都儿科研究所附属儿童医院血液内科刘嵘主任，就家长们关心的儿童急性B淋巴细胞白血病的精准靶向治疗中遇到的真实问题进行解答。
希望本期内容可以让大家更有信心和力量陪伴孩子共同迎接这一挑战。
Q：
急性B淋巴细胞白血病，男，确诊时3岁3个月。化疗用中危2023华南方案，已经进入维持期3个月。15天残留9.5％，33天0.34％，100天转阴。NRAS，KNAS，PTPN11已经转阴，ETV6异常。残留清得慢，100天才清零，已经结疗3个月有什么办法是明确可以降低复发风险的吗？有些病友会延长维持期，有的会多加一两个疗程，这种有效吗？
刘嵘主任：
您目前遵循的治疗方案是基于2023年华南地区的标准，这一方案的评估标准可能与我们所使用的CCLG标准存在差异。
在您的治疗中，第15天的残留癌细胞比例未超过10%，这符合中度危险等级的标准。然而，在第33天仍然检测到0.34%的残留，这一比例相对较高。根据CCLG的标准，这将被视为升级到高危状态。
到了第100天，如果癌细胞已完全消失（转阴），我们可能会考虑不进行异基因造血干细胞移植。然而，如果仅依靠中危程度的化疗，可能不足以应对您的病情，需要考虑提升至更高强度的治疗方案。延长治疗维持期可能不会达到预期效果，因为我们的目标是在治疗早期阶段尽快清除残留的癌细胞。
如果需要更彻底的治疗效果，可以考虑使用贝林妥欧单抗治疗或提升化疗强度。提升化疗方案是一种实用的选择，能更有效地应对高危状态的疾病。
Q：
5岁急淋B，费阳一疗已结束，14天骨穿mrd 0.007％，后续方案医生推荐3个14天贝林妥，然后用父母的干细胞移植。孩子这种情况是不是必须移植？
刘嵘主任：
由于患者为费城染色体阳性，通常初步分类为中危级别。到第14天时MRD的结果好，支持继续实施中危级别的化疗策略。在此情况下，暂不需要过于积极地选择使用贝林妥欧单抗。如果后续的残留监测结果也表现良好，那么我们暂不需要考虑进行异基因造血干细胞移植。
考虑到费城染色体阳性患者复发的高风险，我们可以在常规化疗的基础上加用针对此特定靶点的药物，例如达沙替尼。如果患者的粒细胞计数能够维持在0.3或以上，可考虑与达沙替尼联合使用。这种联合治疗策略可以提供较好的治疗结果，患者暂不需要进行异基因造血干细胞移植。
Q：
儿童急淋B，7岁半，确诊时白细胞70，1月初按中危方案开始治疗。有KARS和NARS两个一级突变。这种情况预后如何，如何有效降低复发率呢？
刘嵘主任：
由于白细胞计数超过50，该患者被分类为中危级别。在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（通称费阳急淋）中，KARS和NARS两个基因的突变也属于中危范畴。因此，可以继续实施相应中危级别的系统化疗方案。
对治疗后残留癌细胞的监测是治疗过程中的一个重要环节，包括在治疗的第15天、第33天及三个月时点的残留情况。这些时间点的监测结果如果均显示病情仍处于中危级别，那么就暂不需要将治疗方案升级为更高风险等级，维持现有的中危治疗方案即可。
总结：
早发现、早诊断、早治疗是儿童白血病至关重要的三要素。相信在未来，随着科学技术的不断进步和医学研究的深入，治疗儿童白血病的方法将会更加完善和先进，更加有效地治疗这种疾病。
专家介绍
刘嵘
主任医师
首都儿科研究所附属儿童医院 血液内科主任
首都儿科研究所附属儿童医院 血液内科主任
中华医学会儿科分会肿瘤学组委员
国家卫生健康委儿童血液病委员会委员
福棠儿童医学发展研究中心儿童肿瘤专业委员会委员
中华骨髓库第三届专家委员会委员
北京癌症防治学会止血与血栓专业委员会委员
北京癌症防治学会红细胞疾病专业委员会委员
中国小儿血液与肿瘤杂志编委会委员
中华中医药协会儿童健康协同创新平台委员
中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金专家委员会委员
擅长：儿科血液疾病及儿童肿瘤的临床诊断及治疗，尤其擅长儿童白血病、淋巴瘤、郎格罕细胞组织细胞增生症、嗜血细胞综合症，儿童恶性实体肿瘤的诊断、治疗。并多年从事婴幼儿造血干细胞移植治疗相关疾病的临床工作。
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编辑 | 行仔
排版 | 赵微
审核｜贾冬雪、方玥立
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