核心提示：基因和细胞产业属性决定法律治理模式选择。构建法治治理框架，应倡导以“安全”为核心的多元化立法逻辑，突出“以人民为中心”的理念，强化参与者的立法保护，积极构建伦理审查和科学审查制度，将创新容错机制法治化。

作者|张博源

责编|薛应军

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精准医学是当代医学高质量发展的一个显著标志。基因工程、干细胞技术的涌现，使得细胞基因治疗成为可能。相关产业人士认为，我国基因和细胞治疗药物研发几乎与国际同步，有机会成为“领跑者”。干细胞的自我更新复制和增殖多向分化功能，可以修复、更新损伤和老化的细胞、组织和器官，发挥着传统药物和手术无法替代的作用。目前，该技术已广泛用于治疗心脏病、阿尔茨海默病、帕金森综合征、脑卒中和糖尿病等。基因和细胞治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域，国外已有多款多种类型的基因和细胞治疗产品上市，国内也有数款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市。

整体来看，我国基因和细胞产业呈现出呼之欲出的良好发展态势，其产业属性决定着法律治理模式选择，主要表现为以下三个方面：一是新质生产力属性。新质生产力是继土地生产力、劳动生产力、社会生产力和自然生产力之后出现的新样态，生命科技是新质生产力的典型代表。基因和细胞产品的生产和应用，有可能延伸至药品和医疗器械生产管理等环节。开展基因和细胞技术及产品的临床研究、临床试验，应事先按照国家有关规定开展学术、伦理审查，严格执行符合规定的操作规程和管理制度，实行全过程质量管理和风险管控。二是科学创新属性。基因和细胞技术的产品研发，耗资大、周期长、复杂性高，涉及产品研发、生产和服务等专业活动，企业、科研机构、高等学校、医疗机构均有可能参与这一领域重大原创性研究和前沿交叉研究。如何依法激励广大科技工作者冲破体制机制方面束缚，积极投身于科学研究，是构建法治环境进程中不容忽视的议题。鼓励创新、容忍失误、有条件免责等方面的制度设计显得尤为重要。三是医疗服务属性。一方面，开展基因和细胞技术及产品（含药品和医疗器械）的研发、生产和服务的终极目标是提升医疗服务水平。因此，开展与此相关的产业促进、监督管理等活动，要使基因和细胞产业发展符合国民经济和社会发展规划。另一方面，医疗机构通常是开展细胞采集、临床试验、数据获取的最重要场所，医疗机构主要负责人通常应对相关临床研究、临床试验工作全面负责。

基因和细胞行业风险分析

基因和细胞产业在蕴涵巨大产能的同时，也存在众多潜在风险。实践中，比较突出地体现在以下三个方面：

研究和应用行为的告知不充分。以基因和细胞领域的研发和临床试验为目的细胞采集，是通过损伤性或者侵入性手段获取细胞，采集人体血液样本或者组织样本。实践中，涉及参与者、受试者、细胞提供者的知情同意规则有待进一步完善，有的企业、科研机构、高等学校进行细胞采集时，其操作的规范性、合规性往往不及医疗机构严格，致使临床研究参与者的知情权 得不到应有的保障。基因检测机构在检测样本流转和检测信息传递过程中，若不能依法采取去身份化等必要措施，容易诱发基因信息安全隐患，进而损害受检者的隐私权。

临床应用的合规性有待提高。目前，我国已出台多项支持干细胞研究的激励政策，但规制体系并未有效建立。2009年，国家把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”，严管干细胞临床研究和应用。2015年7月起，我国先后出台了《干细胞临床研究管理办法（试行）》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》等。随着《中华人民共和国药品管理法》的修订，国家药品监督管理局陆续发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，为干细胞药品研发注册申请人及药物临床试验的研究者提供更具针对性的指南。但是，基因和细胞产业发展的法治环境仍有待提高。

医疗机构伦理约束亟待提高。基因和细胞的采集、基因和细胞产品的技术研发和临床试验，通常都是由具备法定资质的医疗机构完成。《中华人民共和国药品管理法》第二十条规定：“开展药物临床试验，应当符合伦理原则，制定临床试验方案，经伦理委员会审查同意。伦理委员会应当建立伦理审查工作制度，保证伦理审查过程独立、客观、公正，监督规范开展药物临床试验，保障受试者合法权益，维护社会公共利益。”然而，当前，我国没有关于医疗机构伦理委员会的法律地位、权限范围等问题的具体规定。2023年，科技部等十部门发布的《科技伦理审查办法（试行）》第四条只是原则性地规定，从事生命科学、医学、人工智能等科技活动的单位，研究内容涉及科技伦理敏感领域的，应设立科技伦理（审查）委员会。这使得实践中的科技伦理委员会的独立地位难以有效得到法律保障，其伦理约束的弱化更直接削弱处于基因和细胞产业链中的医疗机构的“自律功能”。

构建激励与规制并重的综合性法治框架

党的二十大报告指出，加强重点领域、新兴领域、涉外领域立法，统筹推进国内法治和涉外法治，以良法促进发展、保障善治。基因和细胞产业作为新兴领域立法的细分内容之一，可这样构建法治治理框架：

倡导以“安全”为核心的多元化立法逻辑。我国基因和细胞产业在参与主体上具有多元性。企业、科研机构、高等院校、医疗机构等分属不同法律法规调控。鉴于产业发展对国民健康福祉的促进作用，以及行业风险规制的必要性，立法应当秉承人类卫生健康共同体理念，统筹发展与安全，坚持人 民安全、政治安全、国家利益至上的有机统一。具体到大健康领域，要求发展卫生健康事业，必须强化风险治理，处理好“事业、行业、产业”之间的辩证关系；遵循科学规范、自主可控、包容审慎的立法原则，依法规制基因和细胞技术及产品的研发、生产和服务，保证其安全、有效、可及。

突出“以人民为中心”的理念，强化参与者的立法保护。受试者、临床试验参与者、细胞提供者等群体是基因和细胞产业的重要有生力量，应将知情同意作为贯穿于细胞采集、临床研究和基因检测等行为的一项重要制度。首先，规定采集和储存细胞，应进行伦理审查，并事先告知细胞提供者或者其监护人采集和储存的目的、采集和储存的用途、对健康可能产生的影响、个人隐私保护措施，以及细胞提供者享有自愿参与和随时无条件退出的权利，征得细胞提供者或者其监护人书面同意。其次，规定医疗机构开展基因和细胞技术及产品的临床研究、临床试验，应建立健全受试者权益保障机制，有效管控风险。对风险较高的项目，应采取有效措施进行重点监管。积极吸纳干细胞研究管理制度的先行经验，要求研究人员充分告知提供者、受试者或者其监护人所参与的研究、试验的目的、意义和内容，预期获益和潜在的风险，并在自愿原则下签署知情同意书，以确保基因和细胞临床研究、临床试验符合伦理原则和法律规定。最后，规定基因检测机构在检测样本流转和检测信息传递过程中，应采取去身份化等必要措施，保障基因信息的安全，保护受检者的隐私权。基因测序信息的使用应获得受检者的知情和书面同意。

积极构建伦理审查和科学审查制度。2022年3月，中办、国办印发的《关于加强科技伦理治理的意见》提出，提高科技伦理治理法治化水平。在科技创新基础性立法中对科技伦理监管、违规查处等治理工作作出明确规定，在其他相关立法中落实科技伦理要求。“十四五”时期，重点加强生命科学、医学、人工智能等领域的科技伦理立法研究，及时推动将重要的科技伦理规范上升为国家法律法规。建议未来在立法中明确规定，由县级以上地方人民政府卫生健康、药品监管等部门组建专家委员会和伦理委员会，对基因和细胞产品的临床研究、临床试验、监督管理等提供专业支持。明确医疗机构等内部设置学术委员会，对本机构申报的基因和细胞临床研究、临床试验项目备案材料进行科学性审查。

将创新容错机制法治化。基因和细胞产业领域的研发和运用主体众多，既有医疗机构，也有受试者、患者参与，如何实现多元主体利益博弈之下的均衡，是立法促进科技创新不能回避的问题。《中华人民共和国科学技术进步法》第九十七条规定，利用财政性资金设立的科学技术研究开发机构、高等学校和企业，在推进科技管理改革、开展科学技术研究开发、实施科技成果转化活动过程中，相关负责人锐意创新探索，出现决策失误、偏差，但尽到合理注意义务和监督管理职责，未牟取非法利益的，免除其决策责任。包容科技创新发展，必须建立相应的容错机制。在制度设计上，应改变既往立法设计中注重改革创新容错，忽略科技创新容错的倾向。规定有关部门工作人员、科研人员、医护人员、管理人员在推动基因和细胞产业发展中，针对未能实现预期目标或者出现偏差失误，在履职尽责且未违反法律法规禁止性、义务性规定的，按照有关规定予以减轻或者免除责任。在立法中倡导“过程容错机制”设计理念，促进结果性容错和过程性容错有机融合。

（作者单位：首都医科大学医学人文学院卫生法学系）