❗本届ASCO哪些企业的临床成果最值得关注？
❗双抗/ADC药物中又出现了哪些新的研发投资机会？
❗创新药价值发现逻辑跟立项策略有何技巧？
2024美国临床肿瘤学会（ASCO）年会已在美国芝加哥落幕。ASCO年会是全球肿瘤领域最权威的学术交流盛会，每年都会展示当前国际最前沿的临床肿瘤学科研成果和治疗技术。
本次ASCO 年会共披露5887篇摘要，涉及1003款药品，其中帕博利珠单抗、纳武利尤单抗、替雷利珠单抗、安罗替尼等药品披露了大量的研究结果；相关靶点共466个，以PD1/PDL1、HER2、c-Kit、EGFR等靶点为主，新兴靶点较少。
医药魔方主张数据赋能医药创新，NextPharma全球新药团队第一时间遍历2024年ASCO发表的所有重要文献与摘要，并最终梳理出最值得关注的9个新靶点、新分子，希望帮用户发现更有潜力的早研机会。(本次直播报告仅对报名用户开放下载，请扫码报名直播~)
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前4个机会将在文章中陆续披露，后5大靶点及整体9大机会的更深度解析请关注6月13日晚19:00直播。我们很荣幸邀请到君赛生物创始人金华君博士，乐普生物总经理隋滋野博士亲临直播间，同医药魔方解决方案专家高岩先生，医药魔方新药数据首席分析师赵洺良博士，一同在直播中对完整的9大新机会进行逐一深度分析。
ASCO超详细资料包更新！
医药魔方5月24日对ASCO在官网公布的论文摘要集进行分解和重构，形成了数据包（会前版）免费提供。数据包（会前版）依照药品靶点、药理类型、适应症、试验阶段、主要研究成果、公司等30+维度进行了结构优化调整，方便用户迅速查阅获取需求信息。此次医药魔方对数据包（会前版）进行了更新补充，增加了LBA（Late Breaking Abstract）部分的具体内容，以及在筛选项中增加了“治疗线程”。
（如需资料包可添加魔方君免费领取）
机会点3：PMB-101 (BAFF-R CAR-T)
PMB-101是一款BAFF-R CART疗法，这是首款公布临床结果的BAFF-RCART疗法。BAFF-R信号转导激活NF-κB通路以促进肿瘤存活和增殖，BAFF-R表达增加与B细胞淋巴瘤和B前期ALL患者的疾病进展相关。BAFF-R信号转导是B细胞生长和存活的必要的驱动因素，因此肿瘤细胞不太可能通过丢失BAFF-R抗原来逃避免疫反应，这一关键特征可限制B细胞肿瘤免疫逃避的能力。
PMB-101治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的1期PMB-101试验（NCT04690595）结果显示，入组患者1例（CD19/CD20/CD22阴性）且既往接受过贝林妥欧单抗，经PMB-101治疗1个月后达到MRD阴性CR，3个月后仍处于CR并成功过渡到同种异体HCT。
PMB-101治疗B细胞淋巴瘤的1期PMB-102（NCT05370430）结果显示，入组患者3例，1号和2号患者患有表达CD19的套细胞淋巴瘤（MCL），且既往接受过CD19 CAR T细胞疗法，2号患者还接受了CD3/CD20双特异性抗体，3号患者患有CD19/CD20阴性富含T细胞/组织细胞的大B细胞淋巴瘤（THRBCL）但未接受过CD19 CAR T细胞疗法。1号和2号患者经PMB-101治疗1个月后达到MRD阴性CR；3号患者在治疗1个月后实现PR且3个月后转为CR，3例患者在14、10和8个月时均出现持续应答。
总体而言，在所有患者中都观察到强大的CAR T细胞扩增，在输注后第12-14天达到峰值，且整个过程未观察到DLT，所有患者均有1级细胞因子释放综合征，2/3 NHL患者有1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征。
机会点4：MRG004A（anti-TF ADC）
乐普生物MRG004A是国内首款靶向组织因子（Tissue factor，TF）ADC药物，通过Glyco Connect定点偶联及Hydra Space极性间隔技术连接TF靶向单抗与高效抗微管剂MMAE（DAR为3.8）。相比于维替索妥尤单抗等其他临床阶段TF ADC药物，MRG004A在抗体Asn297残基上定向偶联消除了Fc与NK细胞上表达的CD16A结合，消除了ADCC活性，提高了潜在的安全性。
在ASCO 2024会议上，乐普生物公布了该药物用于治疗实体瘤的1/2期FIH试验（NCT04843709）临床数据，MRG004A多种接受过前线治疗的（平均接受过3线治疗，1-10）癌症中表现积极。值得关注的是，MRG004A在末线胰腺癌患者中ORR达到33.3%。该药物或能为胰腺癌患者带来新的治疗方案，改变二线以上转移性/局部复发胰腺癌患者仍以化疗药物治疗为主的治疗格局。
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