辉瑞DMD基因疗法III期研究失败|dmd|基因疗法|激素治疗|财务会计|财务报表|辉瑞|遗传性疾病

6月12日，辉瑞宣布基因疗法Fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的III期CIFFREO研究未达到主要终点。

CIFFREO研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Fordadistrogene movaparvovec治疗每日固定接受糖皮质激素治疗的4-7岁非卧床DMD男童患者的安全性和有效性。研究的主要终点是一年内患者的北极星步行评估（NSAA，评估运动能力）总分相较于基线的变化。

除了主要终点以外，该研究的关键次要终点也未达到，包括10米跑步/步行速度变化和从卧床状态转为站立状态的速度变化。不过，Fordadistrogene movaparvovec的安全性可控，试验中报告的不良事件（AE）等级大多数为轻度至中度。辉瑞后续将继续密切监测受试者的情况，并将评估研究的下一步计划。

此外，一个月前，Fordadistrogene movaparvovec治疗2-3岁DMD男童患者的II期DAYLIGHT研究有1例患者因严重不良事件（SAE）死亡，因而辉瑞也已暂停DAYLIGHT研究与CIFFREO研究的交叉试验部分。

DMD是一种患者以男童为主的严重遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和肌无力，患者通常在3-5岁时即出现相关症状。肌无力最早可能在3岁时开始，首先影响臀部、骨盆区域、大腿和肩部的肌肉，然后影响手臂、腿部和躯干的骨骼肌肉。到十几岁时，患者通常会失去行走能力，心脏和呼吸肌也会受到影响，最终导致过早死亡。

截至今日，全球仅一款基因疗法获批用于治疗DMD，即Sarepta开发的Elandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys）。该产品目前仅适用于4-5岁非卧床DMD儿童患者，不过Sarepta已申请扩大其适用年龄范围并取消对“非卧床”状态的限制。

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