诺华「芦可替尼」在华获批慢性移植物抗宿主病新适应症|慢性移植物|纤维化|芦可替尼|诺华|适应症|骨髓

6月13日，诺华宣布其JAK抑制剂捷恪卫（芦可替尼片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。

cGVHD是异基因造血干细胞移植的主要并发症之一，发病率约为30%～70%。cGVHD可累及一个或多个器官，主要包括皮肤、眼睛、口腔、肝脏、消化道、肺等，表现为硬皮病、闭塞性细支气管炎、肝脏和皮肤的纤维化、靶器官异基因抗体的沉积等多器官受损的自身免疫性血管性胶原病的特征。

糖皮质激素目前仍然是cGVHD的一线治疗药物，然而，其治疗有效率仅50%~60%，部分患者发展为激素难治性cGVHD（SR-cGVHD）。此类患者预后差，且长期使用糖皮质激素会带来感染、骨质疏松等不良反应，增加了不良结局的风险。对于SR-cGVHD患者，临床仍存在较大未满足的医疗需求。

cGVHD发生机制复杂，主要病理生理过程为免疫炎症反应，常见的病理改变是纤维化，Janus激酶1和2（JAK1-JAK2）信号传导在导致炎症、组织损伤的步骤中发挥着重要作用。芦可替尼是JAK1/2抑制剂，可通过抑制供体T细胞的增殖，炎性细胞因子的产生，以及Treg的功能和活性，降低cGVHD的发生率。

一项随机、开放性、III期临床研究（REACH3）比较了芦可替尼与当前最佳可用疗法（BAT）治疗异基因干细胞移植后中、重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者（≥12岁）的疗效。

结果表明，芦可替尼的疗效优于BAT。第24周时，芦可替尼治疗组的总缓解率明显高于BAT组（49.7% vs. 25.6%；P＜0.0001），最佳总缓解率更高（76.4% vs. 60.4%；P=0.0011）

此前，芦可替尼已在国内于2023年获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者，于2017年在获批用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

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