CAR-T疗法竞逐拿下头名（儿童及青年急性淋巴性白血病ALL）后，诺华正全力拓展Kymriah的商业潜力，除了在美国提交新适应症（弥漫大B细胞淋巴瘤DLBCL）申请外，近日，诺华向欧洲监管部门同时递交了Kymriah有关以上两项适应症的申请。在一份声明中诺华表示，两个患者群体都“极度需要”新的治疗手段。

两项申请中，有关DLBCL的申请更有利可图。原因是另一项适应症——儿科ALL病例罕见且该领域竞争更加激烈。竞争压力主要来自于吉利德，其产品Yescarta上月刚取得一项有关淋巴瘤适应症的FDA广泛批准。同时，吉利德已携Yescarta在八月向欧盟提出申请。

先驱，奠定诺华肿瘤战略基础

在仿制药对诺华多年倚重的重磅产品格列卫造成严重冲击的同时，诺华的增长正越来越多的依赖其在肿瘤学领域的投入与发展。而作为公司肿瘤学领域战略布局的一个重要组成部分，Kymriah已经成为运用全新思路和技术（修饰患者自身细胞来抗击疾病——免疫细胞疗法）来针对致命病症的细胞疗法的“先驱”产品。可以预见未来将会有一大批采用相同思路的产品进入市场。

价格，CAR-T疗法的现实压力

虽然此类药物市场在未来可能热闹非凡，但目前已上市产品的价格却居高不下。由于不得不负担大部分费用，公司和支付方都不得不面对高价格带来的压力。在美国，针对ALL适应症，Kymriah的标价为47.5万美元且有退款保证。而诺华曾表示不同的适应症会有不同的价格，所以DLBCL的预期价格可能更低。吉利德的Yescarta在美国标价为37.3万美元。

在欧洲，支付方所面临的挑战则有些不同。保险报销的审核时间越来越长，市场覆盖需要一个国家一个国家进行。因此，药品在欧洲的协议价格可能远低于美国。但面对民众对癌症治疗新药与日俱增的需求，欧洲的成本效益把关者也承受者越来越大的压力。总的来说，欧盟市场对最近这一批癌症疗法能取得何种商业效益至关重要。

疗效，新疗法前景看好

Kymriah的欧盟申请基于Juliet trial in DLBCL的数据结果，该结果将在下月美国血液学学会会议上进行发表。6月份的疗效顶线结果显示43%的患者完全应答，总体响应率则达51%。

在本周一的一份声明中，诺华研发部负责人Vas Narasimhan 表示：“向全球的重疾癌症患者提供全新的疗法选择一直是公司追求的目标，此次向EMA提交申请意味着我们向这一目标迈进了重要一步。”“我们希望同EMA通力合作使CTL019更快的推向市场，让更多的人们可以从这一革命性的新疗法中获益。”

Source：With 2-pronged filing, Novartis' CAR-T med Kymriah aims to jump intoEurope with both feet/FiercePharma

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By/Tracy Staton 编译：魏照寰