近日，一篇关于日本攻克白血病的文章广泛传播，文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药，能够治疗白血病。

“诺贝尔医学生理学奖获得者，本庶佑教授接受采访称，日本宣布白血病已经攻克！并且，已被列入日本医保，患者只需负担医疗费的30%甚至更少！”“这款名为‘Kymriah’的特效药的问世，直接将白血病原本只有20%的治愈率提升至80%！堪称医疗界的奇迹。”文章说。

Kymriah真的能像文章中所说的那样能攻克白血病吗？其治疗原理是什么？

适应症范围有限

“Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。”北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权告诉记者。

李昕权认为，Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。白血病的现代治疗是综合性，包括化疗、造血干细胞移植及目前探索的细胞免疫治疗等。CAR-T细胞治疗有其适应症范畴，并不是可以代替其它治疗，复发或难治ALL经CAR-T细胞治疗后，也还需要继续接受造血干细胞移植治疗，才可能保持疗效。因为任何一种药物和疗法都有其适应症范围，Kymriah也不例外，如果说目前单独采用该疗法，即认为“攻克了白血病”，缺乏科学依据。

缓解率≠治愈率

在细胞免疫疗法领域，有一个案例令人十分振奋。

2012年，白血病患者艾米丽在医院接受了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗，成了全球首个采用该疗法治疗的白血病儿童，那一年，她6岁。治疗期间，艾米丽出现了严重高烧、血压下降、肺充血等一系列治疗副作用的症状，但最终却奇迹般地恢复了健康。至今已经过去7年，艾米丽依然健康，白血病并未复发，她成为全球首个CAR-T细胞免疫疗法的获益者，更为人们在CAR-T细胞疗法领域探索的道路上注入了一剂强心剂。

但是，很多患者远没有艾米丽幸运。Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”，并不是期望的那样高，坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。

记者从FDA官网了解到，在临床试验中，63位白血病患者接受了Kymriah的治疗，3个月后，总缓解率为83%，即52位患者的病情得到了缓解。但是，缓解率不等于治愈率，缓解率指病情在一定时间内得到相应控制，而治愈率是指治疗期内平均每百名治疗患者中，经医生判定为治愈的人数，或可理解为某种疾病可治愈的概率。可见“Kymriah治愈率80%”的说法，缺乏科学依据，也无从考证。

人们对任何新的治疗技术渴求之心可以理解，但不得不承认，作为一颗“新星”，CAR-T细胞疗法还有很多不确定因素有待探索。

医保才是“神药”

“白血病被攻克”的新闻一石激起千层浪，其中Kymriah被日本纳入医保也成了网友们热议的话题。

据相关媒体报道，Kymriah收费高达3349万日元(约合人民币227万元)，日本今年5月宣布正式将Kymriah纳入医保后，患者需承担费用降至41万日元(约合人民币2.8万元)，极大地缓解了采用该药患者的经济压力。

很多时候，医保才是真正的“神药”。

来源：科技日报