近日，美国一家名为

Libella

的基因治疗公司正式开始

返老还童临床试验

，通过基因治疗手段，使用

AAV病毒

导入人端粒酶逆转录酶基因，延长端粒长度，从而希望

让人类逆转衰老20年

2008年，上映了一个叫做《

返老还童

》的电影，也翻译做《本杰明·巴顿奇事》，电影中出现了一个很奇怪的时钟，它总是倒着走。电影中本杰明·巴顿（布拉德·皮特饰）一出生就拥有80岁老人形象，随着岁月推移而逐渐年轻，最终回到婴儿形态，并在已变得苍老的恋人黛西（凯特·布兰切特饰）怀中离世。传统观点认为，衰老是一个自然过程，生老病死，是每个人都摆脱不了的宿命。逆转生命时钟，返老还童，是一个可望而不可即的梦想。然而，如今这种观点已发生改变，现在科学家认为，

衰老应该被看作是一种疾病

，越来越多的与衰老相关的研究表明，逆转人类衰老，似乎不再只是梦想，而是开始变得触手可及。

端粒是什么？

端粒

（Telomere）是存在于真核细胞染色体末端的一小段简单的DNA高度重复序列（TTAGGG）-蛋白质复合体，它与端粒结合蛋白一起构成了特殊的“帽子”结构，作用是保持染色体的完整性和控制细胞分裂周期。端粒、着丝粒和复制原点是染色体保持完整和稳定的三大要素。

端粒的长度反映细胞复制史及复制潜能，被称作细胞的“

生命时钟

”。众所周知，端粒与衰老有着密不可分的关系。

细胞每分裂一次，端粒就会缩短一点。

一旦端粒消耗殆尽，细胞就会进入衰老状态

端粒酶

是一种核糖核酸蛋白DNA聚合酶，可以通过从头添加TTAGGG重复序列到染色体末端来延长端粒，从而补偿端粒损失。

端粒酶由三部分组成，分别是：具有逆转录活性的端粒酶逆转录酶（hTERT），用作合成DNA模板的功能性RNA（TERC），以及端粒相关蛋白。

其中，TERC在大多数组织中都高表达，而hTERT在正常细胞中表达量较低，与端粒酶活性密切相关，是调节端粒酶活性的速率限制因子。

2009年，

Elizabeth H. Blackburn

、

Carol W. Greider

、

Jack W. Szostak

三人因

发现端粒和端粒酶如何保护染色体

而荣获当年的

诺贝尔生理学或医学奖

延长端粒就能延长寿命吗？

既然端粒变短，寿命减少，那么，

延长端粒，寿命会随之延长吗？

许多研究表明，

答案是肯定的。

2019年10月17日，

西班牙国家癌症中心

（CNIO）的研究人员在

Nature Communications

杂志发表了题为：Mice with hyper-long telomeres show less metabolic aging and longer lifespans 的研究论文。该研究创造了拥有

超长端粒的小鼠

，它们的

寿命比正常小鼠平均延长了13%

。而且这些小鼠患癌症更少，寿命更长，体型更苗条，对胰岛素和葡萄糖的耐受性更强，线粒体功能也更好。

费用高达100万美元

美国Libella基因治疗公司近日宣布获得了哥伦比亚伦理委员会的批准，允许其在当地进行逆转衰老的收费临床试验。

目前，该临床试验招募已经被收录在美国临床试验数据库（ClinicalTrials.gov）。计划招募5位45周岁以上的参与者。

然而这项临床试验不仅需要收费，而且价格高昂，报名后须缴纳100万美元的临床试验费用，还需要自费前往哥伦比亚签署知情同意书，然后才可以在授权的医院内接受Libella公司提供的基因治疗。

这项临床试验是怎么做的？

Libella公司创始人兼首席科学家

William Andrews

认为：通过基因治疗手段延长小鼠的端粒长度，已经被证实可以延缓衰老并延长寿命。因此，

延长端粒是减缓衰老，甚至逆转衰老的关键

腺相关病毒

（

AAV

），是目前

最安全的基因治疗递送载体

，已被大约200项临床试验证实具有最小不良反应的安全性，也是目前最有前景的基因治疗载体，而且

FDA也已经批准了两项AAV疗法

，分别用于治疗先天性失明和遗传性肌肉萎缩症。

Libella公司进行的这项临床试验，就是

使用AAV病毒作为载体

，将

端粒酶逆转录酶

（hTERT）递送到人体中，从而提高端粒酶活性，实现延长端粒的效果。关于

为何在美国以外的地方进行该临床试验

，Libella公司总裁

Jeff Mathis

说：在美国进行临床试验往往需要十年时间，甚至花费数十亿美元。而通过延长端粒来逆转衰老，已经被证明行之有效，而且技术上也已经准备就绪。因此，拥有必要的科学家、技术人员、医生以及实验室合作伙伴，在哥伦比亚能更快、更低成本的完成这项临床试验。

参考内容：

https://www.libellagenetherapeutics.com/https://www.prnewswire.com/news-releases/breakthrough-gene-therapy-clinical-trial-is-the-worlds-first-that-aims-to-reverse-20-years-of-aging-in-humans-300963496.html

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