“天价药”价差真相：国内一针70万，国外仅售200元？（二马看天下，第2272期）|唐纳德·特朗普|注射液|罕见病|药企|药品

不怕千日密，只怕一事疏。（《茅蓬语录》之“丰收之前”）

因为一则“求药”消息，罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）进入了公众视线。

湖南怀化人武仕平刚一周岁的孩子得了脊髓性肌肉萎缩症，治疗所需的特效药诺西那生钠（Spinraza），一针价格高达70万元人民币。而该药在澳洲仅售41澳元，约合人民币280元。

巨额价差引发网络争议。多家自媒体纷纷指责药企歧视中国患者，赚取惊人暴利。事情真相究竟是什么？

诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等地区和国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

国内外都是“天价”，41澳元并不是诺西那生钠本身的药价

“我们要正确区分两个基本概念：一个是药品价格，一个是报销后患者自付费用。”渤健方面相关人士告诉记者，以SMA药物诺西那生钠注射液为例，该药物最早在美国获批，美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年的年治疗费用大约为75万美金，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。

“截至目前诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销。”渤健方面告诉记者，诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划，该药品的政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用为41澳元，41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格。

诺西那生钠风波中，药品价差只是因为各国的保险和福利政策不同。在上市的50个国家和地区中，中国是为数不多患者全额自费的市场。

那么，国外已有国家和地区将之纳入医保，为何国内却没有动作？而将救命药价格定价如此之高，药企是不是也该“背锅”呢？

8月5日，#医保局回应一针药卖70万#成为热搜话题。相关部门工作人员回应称，去年开始国家就在和药企谈判，但因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。因为国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

换言之，这是考虑到部分欠发达地区基金可能负担不起相关高价药，如果强行纳入国家医保目录，可能导致该地区保障不了其他基础疾病，还可能造成地方经济压力。

8月6日，诺西那生钠的研发和制造商渤健（BioGen）回应表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。由于没能赶在2018年底前上市，不符合医保目录调入标准，诺西那生钠错过了2019年的国家医保谈判。渤健方面称，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。渤健中国在声明中表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

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