▎药明康德内容团队报道
3月4日，临床阶段生物医药企业标新（BioShin Limited）宣布，其在研新药troriluzole（BHV4157）在一项国际多中心3期临床研究中顺利完成了中国地区的受试者入组。Troriluzole是一种新型的调节谷氨酸盐的化学个体， 该研究旨在评价troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（SCA)的安全性和有效性。
标新公司拥有Biohaven公司的产品组合在亚太地区(亚太地区国家以及澳大利亚和新西兰，但不包括日本)的开发及商业化权利，其在中国境内的运营实体为成立于2019年的拜奥新管理（上海）有限公司。Biohaven是一家临床阶段生物制药公司，拥有一系列针对神经系统疾病（包括罕见疾病）的创新型、处于临床研究后期的候选产品。
Troriluzole是第三代前体药物和一种新型的调节谷氨酸盐的化学个体，而谷氨酸盐是人体内含量最多的兴奋性神经递质。Troriluzole的主要作用机制是减少神经突触的谷氨酸盐。该在研药通过提高位于神经胶质细胞的兴奋性氨基酸转运体（例如，EAAT2）的表达及功能来增加谷氨酸盐摄取，神经胶质细胞在清除神经突触谷氨酸盐的过程中扮演重要角色。
据介绍，本次完成中国患者入组的是一项名为BHV4157-206的长期、随机、双盲、安慰剂对照国际多中心3期临床，在中国和美国进行。该研究入组大约210例经基因检测确诊的18-75周岁SCA患者，包括基因亚型1、2、3、6、7、8和10，美国21家中心和中国2家中心参与了该项研究。患者将接受为期48周，每天口服troriluzole 200mg或安慰剂的治疗。主要疗效评价终点为治疗48周时疾病进展较基线的变化（基于改良的共济失调功能评分量表进行评估）。预计2022年第一季度获得该研究的初步结果。
标新首席执行官Karl Lintel博士表示：“BHV4157-206研究是第一项评价troriluzole治疗SCA的国际多中心临床研究，对于包括中国在内的全部中心完成入组，我们感到非常高兴，这一重要的里程碑对于Troriluzole治疗SCA的整个研发过程非常关键。”
BHV4157-206研究者之一，中南大学湘雅医院神经内科江泓教授表示，SCA是一种遗传性的神经退行性疾病，在中国已被纳入 《第一批罕见病目录》。这个疾病迄今为止全球并无特异性的治疗方案，希望能找到安全有效的治疗方法来帮助这些患者和家庭。 BHV4157-206研究全部中心完成入组是一个令人鼓舞的开端。
遗传性脊髓小脑性共济失调是一种脊髓小脑疾病，以进行性共济失调为临床特征，可由多种常染色体显性基因突变所致。共济失调本身是一种对身体的随意活动失去控制的症状，包括步态不稳、构音障碍以及笨拙，可能会进展至吞咽和呼吸困难。在SCA患者的脑成像上，可能发现较为明显的小脑萎缩，有时存在脑干萎缩。脊髓小脑性共济失调的诊断需要排除获得性和非遗传性的共济失调。需进行基因检测或根据家族史确定诊断。由于存在神经缺陷相关并发症，患者的寿命明显缩短。目前并无FDA已批准的药物用于治疗SCA。
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参考资料
[1]标新（BioShin Limited）公司新闻稿
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