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Apellis Pharmaceuticals公司今天宣布，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。新闻稿指出，这是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。

PNH是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究，至少72%的患者血红蛋白持续较低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。

Apellis开发的Empaveli是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。它是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b。

▲Empaveli的作用机制（图片来源：Apellis官网）

Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组相比，Empaveli在避免输血终点上达到了非劣效性。

Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌（encapsulated bacteria）引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，如果不早期识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。Empaveli的风险评估和缓解策略（REMS）已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种荚膜细菌疫苗。

Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染（5%）。最常见的不良反应为注射部位反应（39%）、感染（29%）、腹泻（22%）、腹痛（20%）、呼吸道感染（15%）、病毒感染（12%）和疲乏（12%）。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。

“作为首个美国FDA批准的靶向C3疗法，Empaveli有可能重新定义PNH成人患者的治疗。”Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士说，“这一批准代表了重大的科学进步，因为Empaveli代表着近15年来第一个新的补体药物类型。我们期待探索靶向C3补体蛋白的全部潜力，并继续推进该疗法在多种补体驱动疾病中的开发。”

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参考资料：

[1] Apellis Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of EMPAVELI™ (pegcetacoplan) for Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH). Retrieved May 14, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/05/14/2230226/0/en/Apellis-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-FDA-Approval-of-EMPAVELI-pegcetacoplan-for-Adults-with-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria-PNH.html

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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