有关于血友病性基因疗法一直都是患病群体热议的话题，此病主要病理性因素涉及到遗传性基因异常或突变所致，普通药物难以根治此病，而基因疗法是最有可能治愈血友病的办法。

【科普】血友病性基因疗法的原理是什么？

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基因疗法确实是通过向细胞导入基因来进行治疗的，主要是向两种细胞：

①生殖细胞

②干细胞

基因疗法主要是向以上两种细胞中导入正常基因来改变错误的基因。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。

目前基因治疗只限于体细胞。虽然对生殖细胞的编辑并不难，但由于基因剪刀的安全性还未证实，而对生殖细胞编辑所带来的不确定性（脱靶效应）很可能遗传给后代。

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有关于血友病性基因替代治疗主要是将治疗基因导入细胞中之后，借助细胞本身的转录-翻译工具组产出目标蛋白，从而达到治疗的目的。

目前有关研究涉及到ASC-618来针对于成人A型血友病的治疗（甲）主要是以人体肝脏器官作为靶器官来进行治疗。这种治疗方式对于仍在快速分裂肝脏细胞的儿童血友病患者而言疗效欠佳。

对此开设了基因编辑治疗的办法来治疗儿童血友病。有鉴于此两种治疗血友病性基因治疗方式的临床试验正在进行中，并进行完善。

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