今年七月末，美国临床前生物制药公司（Enochian BioSciences）介绍其将在本年秋季，收到美国FDA（食药局）的书面评论，以评价Enochian公司新开发的在研乙肝新机制药物ENOB-HB-01。最近，该公司正式收到FDA书面回函，FDA表示对该候选药物基于Hijack RNA技术表示明确鼓励！

在研乙肝新药ENOB-HB-01，收到FDA书面回函，鼓励继续开发

一、基于Hijack RNA——HB-01

Enochian BioSciences，它属于一家生物制药公司，专注提供基因修饰细胞以及免疫疗法开发创新药物平台，以潜在治愈和治疗某些疾病。该平台有可能应用在多种适应症，包括HIV、HBV等以及肿瘤学领域。

FDA是于七月末，接受了该公司的乙肝候选新药物ENOB-HB-01 Pre-IND（指申报临床批件之前和审评中心的沟通会，调查新药物），该药物设计目标可能作为潜在治愈HBV新疗法。该公司介绍，完成一项预研究新药（IND）收到FDA生物制品评价和研究中心(CBER)书面意见之后，该流程将继续进行！

二、Enochian公司三位科学家点评

来自Enochian BioSciences 首席执行官，博士Mark Dybu点评：我们认为书面回函答复非常有用和重要，为我们希望在中期成功申请 IND提供了一条清晰道路。我们感谢FDA CBER OTAT的专家提供详细而有用的见解。与此同时，Hijack RNA技术平台还正为其他传染病开发新药物，FDA的书面意见中提供的信息，将有助于我们加速其潜在治疗HBV、HIV以及流感等方向的候选药物研发。

来自Enochian BioSciences董事会成员、加州大学旧金山分校临床教授、美国吉利德科学公司负责HBV和 HIV 药物开发的前临床研究副总裁，博士Carol Brosgart评论：我参与过许多控制或以实现治愈HBV的潜在疗法药物开发工作，但劫持RNA方法（指Hijack RNA技术）是最具有创新性的，具有较高的治愈HBV潜力，这种新方法不仅仅局限于我们所知道的控制HBV感染。

此外，Carol Brosgart博士还参与了FDA的许多 Pre-IND，FDA最新回函意见，有望加速我们的乙肝候选药物——ENOB-HB-01进一步开发，这也是一次非常成功的Pre-IND（调查新药工作）。

来自美国吉利德科学公司，前临时首席执行官兼首席患者官Gregg Alton点评：曾经我在几家新生物技术公司工作过，而Enochian公司正在进入一个新阶段。根据我在全球肝炎负担方面的工作经验，对我们的HBV候选药物ENOB-HB-01，在全球未来开发和潜在应用充分热情。

三、ENOB-HB-01作用机理

全球约有3.5亿人因HBV感染慢性肝病，HB-01是一种新方法，和以往核苷（酸）类似物（NAs）药物作用机理不同，它主要通过创新的“劫持RNA”方法，有可能消除HBV感染的肝细胞。Enochian BioSciences创始人，博士Serhat Gumrukçu已经在科学会议上（指Hep Dart 2019 演讲和ASGCT 2020 演讲），展示了HB-01在动物模型研究中，取得了有希望的结果。

来自：Enochian BioSciences药物管道，红色标注为该候选药物最新进展

四、FDA书面回复：积极鼓励

小番健康结语：新药在美国申请临床试验前，需要完成一些流程，其中就包括Pre-IND。Pre-IND一般为60日（自收到申请日开始计算），随后FDA专家将会以电话或者面对面方式和研究机构沟通。最近，该公司表示，已经收到了FDA回函，且回函意见明确了乙肝在研新药——ENOB-HB-01的开发流程将继续进行！

作用机理方向，可以简单描述为诱导已经受到乙肝病毒感染的肝细胞自然地凋亡，同时，还不会导致正常肝细胞损伤。值得一提的是，该机制和现有慢性乙肝创新疗法也有区别，主要是以劫持 HBV Pol，选择性地诱导体内受感染肝细胞凋亡。最新研究进展看，该在研乙肝新药还在临床前审查阶段，没有进入 1期 临床试验，但所收到的FDA回函是积极肯定的，肯定的是其创新性和药物设计可行性（和已有或在研机理均不同）。