上海2022年4月7日 /美通社/ -- 2022年4月7日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，其自主研发的PD-1抑制剂 H药 汉斯状®（斯鲁利单抗）用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是H药获得的首个美国FDA孤儿药资格认定，有助于H药在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持。此外，公司还计划于2022年在中国及欧盟市场递交该适应症的上市注册申请，H药有望成为全球首个一线治疗SCLC的抗PD-1单抗。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给与相关产品政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

据GLOBOCAN数据显示，肺癌是全球发病率第二大高发癌种，2020年全球肺癌新发病例220万例，新发肺癌死亡病例180万例，位居癌症死亡人数第一[1]。SCLC占肺癌总数的15%-20%，是肺癌中侵袭性最强的亚型，分为局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）和广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），二者共同点是恶性程度高、转移早、疾病进展迅速，总体预后不良。对于ES-SCLC而言，免疫检查点抑制剂的出现为临床提供了新的治疗选择，目前抗PD-L1单抗联合化疗已陆续被最新版NCCN指南和CSCO指南推荐为ES-SCLC一线治疗方案，但近年来多款PD-1产品在ES-SCLC领域接连折戟，未使ES-SCLC患者真正获益。另一方面，手术、化疗同步放疗仍是治疗LS-SCLC的标准治疗手段，但大多数患者容易出现对药物产生耐药性或疾病迅速复发，传统化疗药物在LS-SCLC中无明显进展[2-4]。

基于未满足的临床需求，复宏汉霖在SCLC领域推动免疫疗法的一系列探索，希望为该领域患者提供更有效的治疗方法。公司不仅针对ES-SCLC开展国际多中心III期临床研究（ASTRUM-005），亦于近期获得国家药品监督管理局管理局（NMPA）批准针对LS-SCLC开展国际多中心III期临床研究。其中，ASTRUM-005研究是一项在既往未接受过治疗的ES-SCLC患者中开展的比较H药联合化疗及安慰剂联合化疗的有效性和安全性的随机、双盲、国际多中心、III期临床研究，并在中国、土耳其、欧盟波兰、格鲁吉亚等多个国家共开设128个试验中心，入组585例受试者，其中约31.5%为高加索人。2021年12月，公司宣布ASTRUM-005研究达到总生存期（OS）的主要终点，总人群降低死亡风险达38%（中国亚组达41%）。基于该研究的积极试验结果，复宏汉霖将尽快提交该适应症的上市注册申请。

未来公司也将继续以患者需求为核心，积极推进斯鲁利单抗的免疫联合疗法和产品的国际临床注册，为全球更多患者带去福音。