一年一度的全球肿瘤界盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间2022年6月3日-6月7日召开，多项重磅研究数据公布。其中一项研究公布挽救性高剂量化疗（HDCT）联合外周血干细胞移植（PBSCT）治疗复发性原发纵膈非精原细胞瘤（PMNSGCT）的生存结果。医脉通整理如下。

背景

PMNSGCT患者一线治疗后复发率高。标准剂量挽救性化疗或HDCT联合骨髓移植（BMT）效果不佳。PBSCT的应用使得移植更快并能在HDCT第一个疗程后的3-4周即可开始第二个疗程的治疗。研究者报告了HDCT联合PBSCT治疗复发性PMNSGCT的生存结果。

方法

2004年至2021年1月，32例复发性PMNSGCT患者接受HDCT联合PBSCT×2治疗：卡铂 700 mg/m2和依托泊苷 750 mg/m2，连续3天；随后进行PBSCT。周期1第1天至周期2第1天的中位时间为3.2周（范围，2.6-4.6周）。研究采用Kaplan-Meier法分析无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

结果

患者中位年龄30岁。HDCT刚开始时，中位AFP为192（范围，4-17130）、中位hCG为1.5（范围，0.6-15711）。一线治疗采用标准的生殖细胞瘤化疗方案，如博来霉素-依托泊苷-顺铂（BEP）方案或依托泊苷-异环磷酰胺-顺铂（VIP）方案。HDCT作为2线（26例，81.3%）或3线（6例，18.8%）治疗。18例（56.3%）患者为铂难治性疾病，定义为1线化疗后4周内疾病进展。23例（72%）患者在HDCT开始时发生纵膈外转移。转移位点包括：肺部（17例）、淋巴结（2例）、肝脏（3例）、骨（2例）、脑（1例）。自HDCT开始后，中位随访时间为1年（范围，0.02-14.1年）。26例（81%）患者完成了2个周期的治疗，6例患者因毒性反应或疾病进展仅完成1个周期的治疗。

表1 患者基线数据（N=32）

预估的2年PFS为30.7个月（95%CI 15.8-46.9个月）、2年OS为35.2个月（95%CI 18.9-51.9个月）。在最近的随访中，9例（28%）患者持续保持无疾病状态（NED），包括2例HDCT后进行畸胎瘤切除手术的患者。NED患者自HDCT起的中位随访时间为4.6年（范围，1-14.1年）。NED患者中，5例发生纵膈外转移，2例为铂难治性疾病。9例NED患者中，HDCT作为7例（77.8%）患者的2线治疗、2例（22.2%）患者的3线治疗。本试验的数据与标准计量化疗或HDCT联合BMT治疗复发性原发纵膈GCT的既往数据（挽救率＜10%，Hartmann et al. JCO 19:1641-1648, 2001）相比较为有利。8例（25%）患者发生≥3级毒性反应（Adra et al. JCO 35:1096-1102, 2017）。发生2例与治疗相关的死亡。

结论

HDCT联合PBSCT是一种安全有效的治疗复发性PMNSGCT的治疗方案，治疗潜力颇大。研究者建议这类患者在同步医学肿瘤、干细胞移植和胸外科肿瘤专业背景的医疗中心就诊。

参考文献：Fadi Taza et al. Salvage high-dose chemotherapy (HDCT) for relapsed primary mediastinal nonseminomatous germ-cell tumors (PMNSGCT). J Clin Oncol 40, 2022 (suppl 16; abstr 5032).