▎药明康德内容团队报道

今日（7月14日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）已在中国递交CAEL-101注射液的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，正在海外开展治疗轻链淀粉样变性的3期临床试验。该药是阿斯利康旗下Alexion公司通过5亿美元 收购 Caelum Biosciences公司所得。

截图来源： CDE官网

轻链淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在全身器官（包括心脏和肾脏）组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因是心脏衰竭。

CAEL-101最初由Caelum公司开发。作为一款纤维反应性单克隆抗体，该药可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。

2019年，致力于罕见病新药研发的Alexion公司和Caelum公司首次 ，以推进靶向淀粉样蛋白纤维原的潜在“first-in-class”疗法CAEL-101的开发，用于治疗免疫球蛋白轻链淀粉样变性。2020年12月，阿斯利康宣布以约390亿美元 Alexion公司，以扩充其在免疫学和罕见病领域的产品管线。2021年，Alexion公司又 了Caelum公司，阿斯利康也从此获得了处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。

CAEL-101在临床试验中的效果已得到初步验证。在1a/1b期研究中，27例轻链淀粉样变性患者接受了CAEL-101的治疗。试验数据显示，患者的总体器官反应率为63%，总体心脏反应率为67%，总体肾脏反应率为50%。总体而言，所有患者在治疗期间都表现出器官反应或稳定，没有患者表现出器官进展。研究人员在研究结束后对患者进行了随访，报告的总生存率为93%（中位随访期为18.6个月）。

目前，美国FDA和欧盟委员会已分别授予CAEL-101孤儿药资格，作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法。2021年6月，FDA还授予CAEL-101快速通道资格，用于治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者。

根据ClinicalTrials网站信息，目前两项3期临床试验正在进行中，以评估CAEL-101和目前标准疗法联用一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。这两项临床试验的主要终点均为患者的总生存期，研究目前正在进行中。

CAEL-101在中国申报临床并获受理意味着，该药也有望将在中国开展临床研究。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Jul 14，2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] AstraZeneca to fully acquire Caelum Biosciences. Retrieved September 29, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-to-fully-acquire-caelum-biosciences.html

[3] AstraZeneca to acquire Alexion. Retrieved December 13, 2020, from https://www.astrazeneca.com/content/dam/az/PDF/2020/20201212_Call_Alxn_Cmb_prsn.pdf
[4]CAEL-101介绍. From https://caelumbio.com/cael-101/

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