7月21日上午

在玉林市第一人民医院

以小儿内科为首的MDT团队配合下

一名6岁脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿

顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗

这是“天价救命药”诺西那生钠注射液

被正式纳入医保后

玉林首位获益患儿

医生给患儿使用诺西那生钠注射液。

2022年1月1日

《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险

药品目录（2021年）》正式实施

诺西那生钠等7种罕见病药品

被正式纳入医保药品价格

其中诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针

诺西那生钠注射液是SMA患儿的“救命药”

在未纳入医保前它曾是70万元一支的“天价药”

诺西那生钠注射液。

什么是脊髓性肌萎缩症（SMA）？

SMA是一种罕见的染色体遗传病

该疾病是由于脊髓前角及延髓运动神经变性

导致近端肢体和躯干进行性、对称性

肌无力和肌萎缩的神经变性病

被称为2岁以下婴幼儿“头号遗传病杀手”

有数据显示，我国该病患者约有25000人

其中约40%患者可存活至青壮年

随着病情的进展

肌无力可进一步导致骨髓系统、

呼吸系统、消化系统及其他系统异常

其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因

诺西那生钠注射液有什么作用？

是全球首个SMA精准靶向治疗药物

通过鞘内注射给药

可以直接将药物输送到

脊髓周围的脑脊液中

从而改善运动功能

提高生存力

改变SMA的疾病进程

在诺西那生钠注射液上市之前

此病属于无药可治的情况

只能做基本的康复训练

来源 | 玉林市第一人民医院

责编 | 钟 勇

校对 | 廖 海

审核 | 李小军

监制 | 黄震海

出品 | 玉林日报全媒体