厚朴方舟团队编译 | 造血干细胞移植是目前临床应用广泛的一种再生疗法，适用于多种恶性/非恶性血液病，为化/放疗后的恶性血液病患者注入健康的造血干细胞和免疫细胞，替代不健康的原生骨髓细胞和免疫系统，从而提高患者存活率。
近日，美国FDA已授予了一项用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，可以增加造血干细胞扩增，缩短中性粒细胞和血小板植入时间的创新疗法Omidubicel的优先审评资格。Omidubicel是第一个获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品，目前已在美国和欧盟都获得了孤儿药资格认定。
Omidubicel显著缩短植入时间！
脐带血干细胞移植与骨髓内的干细胞移植相比，引发的后遗症更低，干细胞的排斥机率更低。同时，脐带血干细胞的浓度高，细胞的增生能力也比较高。移植脐带血干细胞也比移植骨髓或周边血干细胞带感染到病毒的可能性也较低。目前，脐带血干细胞移植已经成为治疗血液系统癌症的重要手段。
但是异体脐带血干细胞移植存在造血功能恢复延迟和免疫重建延迟等缺陷，这与异体脐带血移植中存在排异损耗有关（对于接受造血干细胞移植的患者来说，造血功能恢复和免疫系统重建时间是一项比较重要的指标，因为患者在移植前需要做清髓处理，摧毁患者自身的造血与免疫功能，移植后能更早的恢复造血和免疫功能对患者来说尤为重要）。
Omidubicel是一种使用NAM（烟酰胺）技术开发的挽救血液系统恶性肿瘤患者生命的细胞移植解决方案，一方面Omidubicel可以抑制培养细胞的快速分化，从而提高干细胞和祖细胞在细胞培养中的扩增；另一方面可以减少细胞特征的变化，从而提高在培养条件下扩增的造血干细胞的功能，包括它们在骨髓中的迁移，归巢和定植。
Omidubicel的关键性3期研究结果显示，使用Omidubicel与使用标准脐带血（UCB）进行异体骨髓移植的血癌患者相比，中性粒细胞植入的中位时间缩短10天。具体数据为，使用Omidubicel的患者中性粒细胞植入的中位时间为12天，而对照组为22天。
另外，研究还指出，采用Omidubicel治疗的血液系统恶性肿瘤患者的血小板恢复更快（第42天时恢复的比率为 55% vs 35%），细菌或侵袭性真菌感染的发生率较低（37% vs 57%）。
总而言之，与标准脐带血移植相比，使用Omidubicel移植可加快造血功能的恢复速度，并减少早期移植相关并发症。
随着医疗技术的不断进步，血液系统恶性肿瘤不再是“不治之症”。相信未来研究人员会找到更多安全、有效的治疗方案，让“攻克”血液系统恶性肿瘤不再是妄想。
以白血病为例，根据日本的数据：
- 急性淋巴细胞白血病（ALL）完全缓解率在90%左右[3]，长期生存率超过80%
- 急性髓细胞白血病（AML）五年整体生存率为75%[5]；
- 慢性淋巴细胞白血病（CLL）许多患者无需特殊治疗也可享受正常健康生活10年以上[6]；
- 慢性髓细胞白血病（CML）靶向治疗后，85%的患者可获得长期存活，8年生存率超过90%。另外，接受造血干细胞移植和干扰素治疗后，约50~70%的患者可能长期存活，8年生存率70%以上[7]，如果经日本医科大学附属医院血液内科部长、日本血液学会理事猪口孝一教授诊治的慢性髓细胞白血病患者5年生存率高达97%-98%。
厚朴方舟作为国内海外医疗服务机构的佼佼者，与日本多家权威血液系统肿瘤治疗医院有着深入的合作关系，可以为血液系统恶性肿瘤患者预约包括猪口孝一教授在内的日本权威专家，并提供一站式出国看病及远程会诊服务，提高血液系统恶性肿瘤患者的预后。如有需要可以联系厚朴方舟。
参考来源：
[1]Gamida Cell Announces FDA Acceptance of Biologics License Application for Omidubicel with Priority Review – Investors – Gamida Cell Ltd.
https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cell-announces-fda-acceptance-biologics
[2]Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study | Blood | American Society of Hematology
https://ashpublications.org/blood/article/138/16/1429/476235/Omidubicel-vs-standard-myeloablative-umbilical
[3]小児白血病治療の現状と展望
https://www.nms.ac.jp/sh/jmanms/pdf/011040181.pdf
[4] 急性リンパ性白血病(ALL) Q&A│小児がん | 国立成育医療研究センター
https://www.ncchd.go.jp/hospital/sickness/children/all.html
[5] 急性骨髄性白血病|白血病｜治療・研究｜JALSG
https://www.jalsg.jp/treatment-results/acute-myelogenous-leukemia.html
[6] 慢性リンパ性白血病:どんな病気？検査や治療は？完治できるの？– 株式会社プレシジョン
https://www.premedi.co.jp/%E3%81%8A%E5%8C%BB%E8%80%85%E3%81%95%E3%82%93%E3%82%AA%E3%83%B3%E3%83%A9%E3%82%A4%E3%83%B3/h00205/
[7] 白血病とは｜症状や検査、治療、ステージなど【がん治療.com】
https://www.ganchiryo.com/type/index23.php
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