脐带血能治什么病?2018年的一项网络调查结果显示,77.67%的网友认为保存脐带血是用于防治白血病。经过近几年的科普努力,公众对脐带血的治病范围扩展到地中海贫血、再生障碍性贫血等整个血液系统疾病领域,但随着研究的深入,脐带血还在不断“越界”,给我们带来更多的惊喜。

1、 脐带血的再生医学潜力

目前,在再生医学领域,脐带血有非常多的应用,如用于治疗脑瘫、自闭症以及老年人神经系统退化、糖尿病胰岛的损伤以及股骨头坏死等器官和组织的修复。

2019年11月25日,在广东妇幼保健院康复楼3楼的病房里,一份脐带血缓缓输入脑瘫患儿小岚体内。这份脐带血正是小岚出生时妈妈杨女士特意为她保留的自体脐带血。广东妇幼保健院康复科医生肖慧媚介绍,由于常规康复治疗对小岚的效果较小,因此医生选择为小岚回梳出生时采集的脐带血,而且越早回输效果越好。

早在2017年,美国FDA就批准了脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验(登记号NCT03327467),涉及自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等,拥有自体脐带血,或者18岁以内患者可使用兄弟姐妹的脐带血参与这项研究性脐带血疗法。

2、 脐带血治疗儿科罕见病

美国匹兹堡大学医学中心匹兹堡儿童医院在Blood Advances 杂志上发表了一项临床试验,研究人员通过注射脐带血,安全有效地治疗了44名出生时患有各种罕见病的儿童,包括镰刀形红细胞贫血症、亨特综合征、克拉贝病等。临床试验结果显示,患者输注脐带血后并发症相对较轻,且均未经历严重的慢性移植物抗宿主病。

复旦大学附属儿科医院血液科主任翟晓文教授认为,患有罕见的免疫缺陷病的孩子病情重,移植的迫切性强,如果要找到供体,脐带血是较好的选择。脐带血移植在儿科罕见病中拥有广泛的应用前景。

经过长期的论证,脐带血移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成,正式结果即将发布。

3、 脐带血免疫细胞治疗

免疫疗法通过对免疫系统的固有细胞进行增殖或修饰,使之能更好地对抗癌症或病毒。一份脐带血不仅仅是一袋造血干细胞,还可以制备出各种各样的免疫细胞,如调节性T细胞、嵌合抗原受体修饰的T细胞以及加上自然杀伤细胞(NK)和嵌合抗原受体修饰的NK细胞(CAR-NK),用于血液肿瘤、实体肿瘤、病毒感染、细菌感染等的治疗。

脐带血是NK细胞疗法中重要的细胞来源,优势主要在于安全、便利、扩增性强。英国伦敦大学癌症研究所甚至发现,相对于外周血和新鲜分离的脐带血,冻存过的脐带血在体外可分化出更多的功能性NK细胞。

在免疫细胞治疗过程中,一部分病人在血液病复发时外周血几乎全部被肿瘤细胞占据,采集不到足够免疫细胞进行培养,可能失去治疗时机,而脐带血在此时能提供一个获得正常免疫细胞的机会。

4、脐带血预测儿童疾病

孕妇子宫内的原始突变会造成腹中胎儿患癌症的倾向,而这种倾向在出生后以某种方式被触发。目前已经确定了20多个导致儿童白血病的基因突变。基于该原理,美国国立卫生研究院(NIH)资助的一个名为Record(NCT05014165)的研究项目,拟对出生时的脐带血进行基因分析,从而筛查儿童的癌症风险,以便家人采取措施防止癌症的发展。

来自中国台湾省的学者在《儿科过敏和免疫学》杂志上刊登的一项研究显示,脐带血IgE水平与学龄期血清总IgE水平之间,与呼出气中的一氧化碳水平之间存在显著的正相关关系,并证明脐带血中的IgE水平0.24kU/L或更高与过敏性致敏风险增加2.6倍相关,尤其是对螨虫、动物和食物的过敏。因此,脐带血还可以作为诊断手段,用于早期识别过敏致敏和过敏性气道炎症风险。

随着研究的深入,脐带血更多的价值被挖掘出来,这也意味着脐带血的应用前景会更加广阔。相信未来脐带血会在更多的疾病治疗上发挥作用,让更多饱受疾病折磨的患者看到康复的希望。