医学顶刊 Nature Medicine：干细胞联合基因疗法或为“解冻”东风|干细胞疗法|治疗|渐冻症|细胞|脊髓

在相应的诊疗手段尚未面世之前，难治性疾病始终如一根毒刺蛰伏在岁月静好之间，冷不防地就让人中招，且无分贵贱，一视同仁。

对于渐冻症这样的绝症，即便是顶级的物理学家斯蒂芬·威廉·霍金（StephenWilliam Hawking）也只能终年活在病痛与瘫痪的阴影中。

对于霍金来说，从21岁患上渐冻症起，此后的岁月都是灰黑色的。

辉煌的宇宙模型和黑洞理论为科学伟人的生命点染了绚丽的彩霞，但他直至殁年都没能从轮椅上起身行走一步。

渐冻症，学名为"肌萎缩侧索硬化症"(amyotrophiclateral sclerosis, ALS)，1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。

这一病症之所以得名“渐冻”，是因为病患自发病以来，就陷入身体机能不断恶化的泥潭中——虽然不同的个体略有差异，或五年，或十年，但疾病显然是把病人的生命进程绑在了高速行进的战车上。

从活动笨拙到手部小肌肉萎缩，从臂膀、肩胛的肌无力到面部喉部不能自主，吞咽困难，仿佛一切都是不可逆转地在奔向死亡。

根据病理学调查数据显示，渐冻症在我国的发病率约为1.65/10万，病患的平均诊断年龄是56.83岁。而从病症始发之后，病人的中位生存时间只有71个月，不到6年[1]。

病人在无法抗拒的病症面前，无论怎样做好心理建设和康复训练也是无济于事，那种焦虑和绝望难以言说。

这就难怪世界卫生组织要把它列为五大绝症之一，与其他几个恶名昭彰的兄弟——艾滋病、癌症、白血病、类风湿相比，渐冻症的确够资格稳占一席。

病人的身体虽然被“封冻”在病榻或轮椅上，但心智却依旧清醒。

要想治疗这种病症，常规药物如利鲁唑（riluzole）和依达拉奉（edaravone）只能略微延缓病程，却无逆转疾病的功效；

康复训练和家庭养护虽然可略微提高病患的生活质量，但心理慰藉作用远大于实际疗效。

难道一向自诩人定胜天的我们，就甘心被渐冻症的魔影永远压制吗？

事情在9月份起了转机。

一篇名为《Transplantationof human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cordof patients with ALS: a phase 1/2a trial》的论文，于2022年9月5日刊载在NatureMedicine期刊上。

顶级医学期刊NatureMedicine的影响因子高达87.241（2021年），是Nature旗下最早创刊的期刊之一。

自1995年创刊以来，无数医学界的明星发现都首先由NM披露，想要关注医疗研究热点和前沿诊疗技术，NM绝对是一份绕不过去的权威资料[2]。

这篇文章由美国西达赛奈医学中心的CliveSvendsen等人撰写，作者所在的研究团队采用了干细胞治疗和基因治疗的联合疗法，以神经祖细胞表达保护运动神经元蛋白——胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），以期破解GDNF蛋白不能穿透血脑屏障（blood–brainbarrier）的难题[3]。

其实，科学家早已想到要用多巴胺和运动神经元的有效生长因子——胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）来减轻和修复运动神经元的损伤，在治疗帕金森综合征的临床研究中已得到证实。

不过，一道难题摆在眼前：渐冻症患者的皮下或鞘内注射（腰椎穿刺注射药物）都很难把药物平稳供给到大脑和脊髓处，因为GDNF在血浆中的半衰期实在太短了，还没等到渗透就已经失效。