10月25日，Biogen发布三季报，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的小核酸药物Spinraza(nusinersen、诺西那生)今年前三季度合计营收13.34亿美元，相比去年同期的14.64亿美元，同比下降8.9%；Q3单季度营收4.31亿美元，同比下降2.9%。

据药融云数据估算，Spinraza2018年在全球的市场出现迅速扩张，销售额倍增，后于2019年达到自上市以来的峰值20亿美元，但此后却出现了小幅度的下降趋势。现据Biogen发布三季报来看，销售额还是不太理想，全年可能还是略逊于去年。

Spinraza全球销售情况

SMA(SpinalMuscularAtrophy,SMA)是由缺乏脊髓运动神经元(SMN)蛋白引起的，这是一种对肌肉发育和运动至关重要的蛋白质。SMA是一种遗传性疾病，从中枢神经系统(CNS)开始并影响身体的所有肌肉。由于该疾病的退行性，患有SMA的人会随着时间的推移经历肌肉力量的下降，尽管速度和严重程度因人而异。据相关统计，每6,000至10,000名婴儿中就有一人受到影响，并且是婴儿遗传性死亡的主要原因。

小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践，堪称人类疾病治疗领域的革命性技术进步，有望为SMA患者带来福音。Ionis公司和Biogen合作研发的Spinraza，商业化非常成功，从2016年末上市到2022年前三季度该药物总共产生了96亿美元的销售收入。

分区域来看，2022年前三季度Spinraza在美国市场收入增长1.3%，主要来自于销售额的增长，价格下降带来一定的影响。在世界其他地区，下降13.2%，主要是由于定价和外汇兑换的不利影响。由于某些成熟市场竞争加剧，尤其是德国和日本对营收冲击较大，同时部分被某些亚洲市场的销量增长所抵消。

Biogen表示，预计在2022年Spinraza的收入将是受竞争加剧的影响。目前Spinraza主要面临着来自基因治疗产品和口服产品的竞争。SMA疗法，除了Spinraza，还包括诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi。其中Spinraza和Evrysdi都已在中国国内获批上市。

据美国国家生物信息中心官网显示，Spinraza在美国的标价为每次注射11.8万美元，这使得第一年的治疗成本为70.8万美元，之后每年为35.4万美元，是目前全世界上市的最贵的小核酸药物。据《纽约时报》报道，Spinraza也是“世界上最昂贵的药物之一”。从2012年开始，Ioni和Biogen合作开发Spinraza(nusinersen)，2016年12月获得FDA批准，并于2017年5月获得EMA批准，作为第一种治疗SMA的药物。随后，Spinraza在加拿大、日本、巴西、瑞士和中国等地被批准用于治疗SMA，目前该药已累计在50多个国家获得批准上市。

Spinraza上市时间轴（部分国家）

该小核酸药物于2019年2月获得中国国家药监局批准，中文名唤作诺西那生钠注射液，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。据中国医药信息平台，在国内诺西那生钠注射液（Spinraza）参考价格为69.7万人民币一支。

虽然诺西那生钠在全球的销售市场已趋于饱和，但在国内今年才开始“大放异彩”。据药融云统计，目前该药2022年H1的销售额已一举突破亿元大关，达到2.69亿元，市场极速扩张，涨幅达到空前高度，全年的销售额将会更加“惊喜”。

诺西那生钠注射液院内销售情况

参考资料：

[1]Biogen财报

[2] 药融云数据库

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