基因治疗，从源头解决问题

前面的几节中，我们介绍了基因组学分析和基因组测序，每个人由于基因组的独特性，对传染疾病的易感程度不同、基因癌变的可能性不同、携带的遗传缺陷基因也存在差异。例如2013年，安吉丽娜·朱莉基因检测自身为BRCA1/2基因突变携带者，考虑到未来患乳腺癌风险高，进行了双侧乳腺切割手术。“上医治未病，中医治欲病，下医治已病。”人们治疗已经发生或即将发生的疾病，也考虑从源头解决基因缺陷等问题。

因此和基因相关的技术，如基因组编辑技术、基因疗法也如火如荼地发展了起来。

不过，一直以来人们发展的基因组编辑工具，有的操作烦琐，有的效率低，一直反应平平。直至2012年，常见回文重复序列簇集CRISPR-Cas9基因编辑技术诞生，并自此开始广泛应用。

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2014年，基因组编辑（Genome Editing）技术被《麻省理工科技评论》评为“全球十大突破性技术”之一。珍妮弗·A. 杜德纳（Jennifer A. Doudna）和埃马纽埃尔·沙彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）也由于在该技术上的杰出贡献被授予2020年诺贝尔化学奖。

如果将体内带有遗传信息的DNA看作一根长绳，人们希望能够成为完美的裁缝，用一把魔术剪刀，把DNA长绳中有缺陷的位置剪去，或用新的片段替代。CRISPR-Cas9技术就是这样一把魔术剪刀。其最初存在于细菌之中，类似人类的免疫系统，用于抵御外源病毒的进攻。科学家们巧妙地将其改造为基因组编辑的工具。

为何称其为“魔剪”呢？正如我们在基因组测序中所提及的，人类体内的DNA长绳中含有30亿个“字母”，而在编辑过程中，CRISPR技术可以准确地找到其中一个错误，并进行准确修改。CRISPR所做的，相当于我们需要在100万页的文字材料中准确地找到一个错别字，难度可想而知。

至今，世界各地的科学家们依然在不断优化CRISPR技术，实现基因组高活性、高准确度的编辑，也将目标对象从细胞逐渐扩展到植物、啮齿类动物和灵长类动物等。