2020年12月，国家药品监督管理局印发《关于促进中药传承创新发展的实施意见》，对改革完善中药审评审批机制、促进中药传承创新发展进行顶层设计和整体规划。2021-2023年，《“十四五”中医药发展规划》、《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则（试行）》、《关于加强新时代中医药人才工作的意见》、《基层中医药服务能力提升工程“十四五”行动计划》、《“十四五”国民健康规划》、《深化医药卫生体制改革 2022 年重点工作任务》、《中药注册管理专门规定》等政策相继发布，利好中药行业发展。

一、中药研发的政策变化

2020年9月，国家药品监督管理局发布的《中药注册分类及申报资料要求》（2021年1月1日开始实施）明确了将中药注册按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类，前三类属于中药新药。改良型新药中“中药增加功能主治”这一细分类别由原来的补充申请改为新药申报范畴，拓宽了改良型新药范畴，鼓励中药企业对已上市药品进行二次开发。古代经典名方中药复方制剂则鼓励深挖经典名方，向中药新药转化。

此外，2021年8月27日国家药品监督管理局药品审评中心发布的《按古代经典名方目录管理的中药复方制剂药学研究技术指导原则(试行)》，明确按古代经典名方目录管理的中药复方制剂属于中药注册分类3.1类(以下简称中药3.1类)。

2023年2月10日，国家药品监督管理局发布《中药注册管理专门规定》，要求推进中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”，建立具有中药特点的审评审批体系。体现中药注册管理的新理念和改革举措，并加强了对中药研制的指导，具有较强的实操性。《专门规定》明确规定，以下5种情形中药新药的注册申请实行优先审评审批：①用于重大疾病、新发突发传染病、罕见病防治；②临床急需而市场短缺；③儿童用药；④新发现的药材及其制剂，或者药材新的药用部位及其制剂；⑤药用物质基础清楚、作用机理基本明确。可以预见，随着《专门规定》 的实施，相关中药新药获批有望加速。

2020年中药注册管理办法改革后，中药新药上市速度加快。2021年有12个中药新药获批上市，而2022年虽然受疫情等多方面因素影响，但也有7个中药新药获批。19个中药新药中包含1类新药10个、3类新药5个、5类/6类新药4个。从治疗领域上，获批产品集中在呼吸道疾病用药和抗抑郁药两大领域，分别占到5个和2个。根据米内网数据，呼吸系统疾病中成药销售规模超过600亿元，神经系统疾病中成药销售规模超过110亿元。

表 2021-2022年获批上市中成药

从中药创新药临床数据来看，中药企业研发项目增长。根据米内网数据，2021-2022年共有66个中药新药获得临床试验默示许可。其中1类中药创新药49个、 2类中药改良型新药17个，而康缘药业（5个）、以岭药业（3个）、天士力（3个）独占鳌头。

二、中药研发的思路与策略

研发的总体思路可以重点关注以下几个方面：

1.面向国家重大战略需求：自“十一五”以来，国家“重大新药创制”“重点研发计划”等重大科技项目中，分别将心血管疾病、恶性肿瘤、代谢类疾病、呼吸系统疾病、免疫性疾病等重大疾病列为重点支持领域。同时，也需关注难治性疾病和重点健康事件，如新冠疫情的爆发，抗疫期间中医药发挥的重要作用，也为未来中药新药的开发和“双循环”格局下的市场路径提供了新的机遇。

2.坚持以临床需求为核心的原则：满足临床需求（提供有效的治疗药物）；体现临床价值（如中药在肿瘤的放化疗中的减毒增效）；针对用药习惯和方式；凸显中药临床优势；注重临床证据；遵循以临床为导向的科研设计。

3.以企业需求和市场为导向：新药研发要以企业需求和市场为导向，细分疾病领域市场的规模、生产和研发企业的规模、经营理念、产品结构、产品管线、市场品牌、商业渠道、医保和集采政策的影响等都是决定新药研发立项的重要因素。此外，新药研发一定要考虑药物经济学因素，从药材资源、生产成本、患者治疗费用等方面，与现有疗法、同类药物进行“性价比”的分析，为患者、企业双方获益提供保证。

基于新药研发全过程和药品全生命周期进行科研设计。

按照新的药品注册分类，需要根据不同注册类别的新药临床价值特点、技术要求以及注册要求，不同研发和生产主体应针对性制定研发策略。

来源于天然植物、动物、矿物提取物的中药创新药：需要集中突出“创新性”的特点。

①课题来源：传统用药经验是重要的线索和依据，而流行病学和优势病种也是新药选题时需要关注的因素。该类新药研发周期长、投入大、创新程度要求高。

②成药性评价：成药性评价是创新药研发的关键环节，需要加强成药性研究，面向临床价值与产业化实施进行成药性评价。

③有效性与安全性：有效性和安全性评价应针对临床价值和与现有药物进行比较，通常需采取与疾病相关的整体动物模型，以“金指标”推断出其临床优势和作用特点。

④制备工艺的可实现性：制备工艺应针对工业过程，实现小试-中试-大生产全过程的物质传递的一致性和工艺参数放行。同时应考虑资源、成本、环保等因素，保证项目能够产业化实施。⑤药剂学实现的可行性：根据药物的体内过程和拟定的药物传输途径，进行物理药剂学和生物药剂学研究，落实制剂学的可实现性。

复方中药新药：需要集中体现中医理论特点，凸显中药配伍优势。在选题方面，应重点关注选择中医药临床优势病种，针对临床治疗需求、现有疗法和现有药物，提出临床治疗问题，聚焦治疗领域和选题方向。复方中药新药的处方来源一般包括古方、医疗机构中药制剂、临床经验方、民间经验方。应体现以下优势和要求：①医家经验和临床特长；②临床证据；③成药性的可行性（如药味多少、处方剂量、原料合规、资源可及、工艺实现可行性、产业化）等。

改良型新药：应具有“必要”与“合理”性依据。已上市的中成药可以从改变剂型、给药途径、改变制备工艺和增加新的适应症等方面进行改良，以提高疗效、降低毒性，提高临床价值。

古代经典名方中药复方制剂新药：“一致性”是最重要的要求。即古代经典名方中药复方制剂新药与古方用法物质基准的“一致”，实质上是古代经典名方中药复方制剂与古代经典名方汤剂有效性的一致。古代经典名方中药复方制剂新药的开发应把握三个关键环节：古方关键信息的考证；关键质量属性的提炼；基于一致性和制造全过程优质产品的生产。

中药新药研发与创新是激发中医药产业发展的重要推动力，国家陆续出台了系列药品审评审批制度的改革政策以鼓励中药创新，让中药研制有法可依、有章可循，促进了中药事业的发展。中药新药研发要体现中医药理论和结合中医优势病种，关注临床价值和加快新药成果的转化研究，遵循中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药审评证据体系，不断提高中药新药的转化成功率。