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日前，Kura Oncology公司宣布其选择性menin抑制剂ziftomenib，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。在20名接受2期推荐剂量（RP2D）ziftomenib治疗的NPM1突变型AML患者中，7名（35%）患者实现了完全缓解（CR）。这款在研新药也被猎药人网站（drughunter.com）列为2022年度之一。
AML是成人最常见的急性白血病，起源于骨髓制造异常的髓母细胞，血红细胞或血小板。尽管有许多可用的AML治疗方法，但患者的预后仍然不佳。NPM1突变是最常见的基因突变之一，约占AML病例的30%。虽然NPM1突变型AML患者对一线治疗的应答率很高，但复发率高，生存结果不良，复发或难治情况下的12个月总生存率只有30%。此外，NPM1突变常与其他疾病相关基因，包括FLT3，DNMT3A和IDH1/2的基因突变共同发生，预后严重受共发突变的影响。NPM1突变型患者复发后的中位总生存时间仅约六个月。
Ziftomenib是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的在研候选药物，用于治疗有高度未满足需求，携带特定基因突变的AML患者。在临床前模型中，ziftomenib抑制了KMT2A/MLL蛋白复合体，并表现出强大的抗白血病活性。Ziftomenib已获得FDA授予的孤儿药物资格，用于治疗AML。
Ziftomenib结构式（图片来源：PubChem）
试验数据显示，截至2023年4月12日，20名接受RP2D的ziftomenib治疗的NPM1突变型AML患者中有7名（35%）患者实现了完全血细胞恢复的完全缓解。值得注意的是，33%（2/6）的FLT3共突变患者和50%（4/8）的IDH共突变患者接受ziftomenib治疗后实现了完全缓解。两名患者接受了造血干细胞移植（SCT），并在数据截止日期时仍处于缓解状态，其中一人在SCT后使用ziftomenib维持治疗。
所有NPM1突变型患者的中位缓解持续时间为8.2个月（95% CI：1.0-NE），随访的中位时间为8.8个月。截至截止日期，有三名接受RP2D的ziftomenib治疗的患者仍在研究中并处于完全缓解。
安全性方面，ziftomenib耐受性良好，有15%的患者经历了1或2级不良事件，5%的患者经历了3级不良事件。
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参考资料：
[1] KURA ONCOLOGY PRESENTS LATE-BREAKING CLINICAL DATA FOR MENIN INHIBITOR ZIFTOMENIB AT 2023 EUROPEAN HEMATOLOGY ASSOCIATION (EHA) CONGRESS. Retrieved June 12, 2023, from https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-presents-late-breaking-clinical-data-menin
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