▎药明康德内容团队报道

7月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药和argenx公司共同递交了艾加莫德α注射液（皮下注射）的新药上市申请，并获得受理。公开资料显示，艾加莫德α（efgartigimod）是一款FcRn拮抗剂，其静脉注射剂型于几天前（6月30日）刚刚在中国。该药的皮下注射剂型已于今年6月获美国FDA批准，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

新生儿Fc受体（FcRn）在全身中都有广泛表达，在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗体的降解过程中起着核心作用。已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病有很多，包括重症肌无力、寻常型天疱疮、原发免疫性血小板减少症、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病等。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。

艾加莫德α注射液是argenx公司开发的一款靶向FcRn的抗体片段，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。作为一款FcRn拮抗剂，艾加莫德α注射液旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。该药已在美国、欧洲和日本等国家和地区获批用于成人全身型重症肌无力治疗。而艾加莫德α皮下注射与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme Therapeutics公司的ENHANZE药物递送技术，后者促进了通过静脉输注给药的生物制剂的皮下注射给药。

艾加莫德α注射液（皮下注射）此前曾被FDA授予优先审评资格。一项3期临床ADAPT-SC研究评估了艾加莫德α皮下注射与静脉输注在gMG成人患者中的药效学非劣效性。该研究达到了主要研究终点，证实了与静脉输注相比，皮下注射剂型在第29天时总IgG的降低具有非劣效性。与基线水平相比，艾加莫德α皮下注射剂型在第29天表现出平均总IgG减少66.4%（vs. 静脉输注为62.2%）。研究结果在整体人群中一致，包括具有AChR抗体的患者及未检测到AChR抗体的患者。

此外，69.1%接受艾加莫德α皮下注射治疗的患者达到了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分应答。应答定义为MG-ADL评分至少改善2分且持续时间为至少连续4周；65.5%的患者接受艾加莫德α皮下注射治疗后达到了定量重症肌无力（QMG）评分应答。应答定义为QMG评分至少改善3分且持续时间为至少连续4周。一个治疗周期后，37%接受艾加莫德α皮下注射治疗的患者实现了最小症状表达（MSE）这一衡量无症状状态的指标。

再鼎医药此前新闻稿表示，艾加莫德α皮下注射治疗表现出与3期ADAPT研究一致的安全性。患者总体耐受性良好，所有注射部位反应（ISR）均为轻度至中度，并随着时间的推移而消失。据悉，ADAPT-SC研究完成后，95%患者将进入ADAPT-SC+研究，后者是一项为期三年的开放标签扩展研究，旨在评估艾加莫德α皮下注射的长期安全性和耐受性。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

希望艾加莫德α皮下注射后续临床研究顺利，早日为更多患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jul 8，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]美国FDA批准VYVGART® Hytrulo（艾加莫德皮下注射）治疗全身型重症肌无力的上市申请. Retrieved June 21 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/LWp1YxNqw_AZoEpjHyvtaQ

[3]艾加莫德（efgartigimod）皮下注射治疗全身型重症肌无力的上市申请已被美国FDA纳入优先审评. Retrieved Nov 23，2022, From https://mp.weixin.qq.com/s/9NbUWrtKpT19Ge_zmv7QEQ

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