镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，由血红蛋白β链基因突变引起。该病的特征是出现新月形或镰刀形红细胞，使血液中的氧含量降至最低，并导致血流阻塞。镰状细胞危象会导致器官损伤、贫血、中风、肺部并发症和急性胸部综合征。

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据Emmaus Life Sciences,Inc.于7月13日宣布，其药物ENDARI（L-谷氨酰胺口服粉剂）已获得阿曼卫生部的上市批准，用于治疗五岁及以上患者的镰状细胞病急性并发症。该药物有助于减少疼痛危象的发生频率。

此前，该药物已在美国、以色列、巴林、科威特、卡塔尔和阿拉伯联合酋长国上市，并在法国、荷兰和沙特阿拉伯王国以指定患者或早期使用的方式提供。Emmaus正在镰状细胞病流行的其他国家寻求ENDARI的额外监管批准。

ENDARI是一种口服粉状氨基酸L-谷氨酰胺，其中L-谷氨酰胺氨基酸可减少氧化应激和急性并发症。它还参与蛋白质、谷氨酸、氨基糖和核苷酸的形成。

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回顾在美国的上市批准，是基于多项评估ENDARI对成人和儿童效果的临床试验的结果。一项为期48周的II期双盲、安慰剂对照临床试验于2008年结束。这项研究编号为NCT00125788，招募了80名镰状细胞贫血和镰状细胞地中海贫血患者。

II期试验NCT00586209招募了18名患者，以评估ENDARI相对于安慰剂的疗效。该研究于2009年完成，重点关注呼吸和运动耐力的改善。

一项编号为NCT01179217的III期临床试验研究于2010年5月至2014年3月在美国31个地点进行了为期48周的研究。在这项双盲、随机、前瞻性、安慰剂对照、平行组、多中心研究中，共有230名年龄在5岁至58岁之间的镰状细胞病患者口服了ENDARI或麦芽糊精。

研究结果显示，服用ENDARI的患者镰状细胞危象发生率降低了25%，住院率降低了33%，因镰状细胞性疼痛而住院的次数减少了，急性胸部综合征的发生率降低了60%。

临床研究期间，超过10%的患者最常见的不良反应是便秘、头痛、咳嗽、胸痛、恶心以及腹部和背部四肢疼痛。大约2.7%的ENDARI治疗患者因不良事件而停止治疗。

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目前，镰状细胞性贫血的治疗通常旨在避免疼痛发作、缓解症状和预防并发症。治疗方法可能包括药物和输血。对于一些儿童和青少年来说，干细胞移植可能会治愈这种疾病。在药物方面，除了ENDARI外，还有一些药物可用于该病：

•羟基脲。每日羟基脲可减少痛苦危象的发生频率，并可能减少输血和住院治疗的需求。但它会增加感染的风险。如果患者怀孕了，请勿使用该药。

•Crizanlizumab(Adakveo)。这种药物通过注射给药，可以帮助减少成人和16岁以上儿童出现疼痛危象的频率。副作用可能包括恶心、关节痛、背痛和发烧。

•Voxelotor（Oxbryta）。该药物用于治疗成人和12岁以上儿童的镰状细胞病。口服该药物可以降低贫血风险并改善全身血液流动。副作用可能包括头痛、恶心、腹泻、疲劳、皮疹和发烧。

参考来源：‘Emmaus Life Sciences Receives Marketing Authorization for Endari® in Oman 5’，新闻发布。Emmaus Life Sciences, Inc.；2023年7月13日官网发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。