近日，开发罕见疾病基因药物的生物技术公司 （NASDAQ: FIXX）宣布裁员 87%，以维持公司运营至 2026 年。截至去年底，Homology 拥有 92 名全职员工。
成立于 2015 年，其早期支持者 5AM Ventures、淡马锡和 ARCH Venture Partners 拥有该公司约 29% 的股份，辉瑞则拥有略低于 9% 的股份。在 2018 年首次公开募股中，Homology 筹集了 1.44 亿美元，但此后股价一直缩水，直至近日，已跌去 90%以上。
（来源：Google）
重点开发针对苯丙酮尿症（PKU）的基因药物。PKU 是一种常见的氨基酸代谢病，是由于苯丙氨酸（PA）代谢途径中的酶缺陷，使得苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸，导致苯丙氨酸及其酮酸蓄积，并从尿中大量排出。本病在遗传性氨基酸代谢缺陷疾病中比较常见，其遗传方式为常染色体隐性遗传。临床表现不均一，主要临床特征为智力低下、精神神经症状、湿疹、皮肤抓痕征及色素脱失和鼠气味等、脑电图异常等。
该公司最早涉及的基因疗法能够将缺失酶基因递送到肝脏中，但 FDA 以肝脏风险警告信号为由，于 2022 年暂停了该计划， 转而采用基因编辑治疗方法。
与第一种药物不同的是，第二种药物旨在通过一种不涉及 DNA 切割的基因编辑形式来纠正编码酶的基因。 于近日披露的数据显示，在三位受试者中普遍具有良好的耐受性，其中两名接受治疗的患者中的苯丙氨酸水平降低。没有报告严重的安全事件，并且在预防性免疫抑制的情况下，肝功能测试正常。
但介于当前的融资环境和即将到来的临床里程碑，将不再继续其开发计划，战略选择可能包括但不限于收购、合并、反向合并、资产出售、战略合作伙伴关系或其他交易，包括针对 PKU 的候选药物 HMI-103。除此之外，还包括针对亨特综合症的进行 Ⅰ 期试验的基因编辑候选药物，以及针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症的候选药物等。
截至 3 月底，该公司拥有 1.5 亿美元的现金及等价物，预计截至 5 月， 这些资金将为 2024 年第四季度的所有运营提供资金。
参考资料：
1.https://www.biopharmadive.com/news/homology-layoffs-restructure-pku-gene-therapy/689260/
2.https://www.globenewswire.com/news-release/2023/07/27/2712687/0/en/Homology-Medicines-Announces-Plan-to-Evaluate-Strategic-Options-for-the-Company-and-its-Genetic-Medicines-Programs-including-HMI-103-Gene-Editing-Candidate-for-PKU.html
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