▎药明康德内容团队报道

7月31日，药华医药（PharmaEssentia）中国子公司药华生物发布新闻稿称，在中国大陆开展的采用ropeginterferon alfa-2b（简称Ropeg，即P1101）治疗羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症（PV）的2期临床试验研究数据，登上国际知名癌症医学期刊Experimental Hematology & Oncology。数据显示，高剂量的ropeginterferon alfa-2b给药方案针对中国PV患者疗效明显且安全性高。

Ropeginterferon alfa-2b是一种新型的超长效单聚乙二醇脯氨酸干扰素，含有被一个40kDa聚乙二醇（PEG）基团共价修饰的额外N端脯氨酸。因独特的结构，该产品允许每两周给药一次，用药方便，患者依从性高；同时，该产品副作用少，最大可耐受剂量高，大部分病人可通过提高剂量达到更好的疗效，而且可明显降低肿瘤的基因负荷。研究证明，该产品长期规律、足剂量用药，有望使骨髓增殖性肿瘤达到较好的治疗效果。此前，该产品已在美国和欧盟等地（英文商品名为Besremi），用于治疗真性红细胞增多症。

此次发表的中国2期单臂临床研究是计划支持ropeginterferon alfa-2b在中国大陆获批上市的关键性注册临床研究，共入组49例羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者，采用高起始剂量和快速滴定的优化剂量方案：ropeginterferon alfa-2b 250μg-350μg-500μg，主要终点指标为第24周时不进行静脉放血或红细胞单采术情况下的完全血液学缓解（CHR）比例。CHR定义为：Hct<45%（前3个月内未进行静脉放血或红细胞单采术）；PLT≤400×109/L；WBC计数<10×109/L。

结果显示，经过24周的治疗CHR达到60.22%，明显高于ropeginterferon alfa-2b境外进行的PROUD/CONTI-PV研究（52周CHR为43.1%）；41/48（85.7%）出现了JAK2等位基因负荷下降，1例患者达到完全分子学缓解（JAK2等位基因负荷＜1%），23例患者（46.9%）达到部分分子学缓解（分析基线JAK2等位基因负荷＞10%；基线时的等位基因突变负荷≥50%，治疗后等位基因突变负荷下降≥25%；或基线时的等位基因突变负荷＜50%，治疗后下降≥50%），且该产品耐受性较好。

本文的通讯作者之一药华医药首席医学官秦小强博士表示，该研究显示，ropeginterferon alfa-2b以250-350-500μg的高起始剂量和快速递增剂量方案，在真性红细胞增多症患者中达到完全血液学缓解和降低JAK2等位基因突变负荷等方面，表现出显著的抗肿瘤效果。该剂量方案起效更快、更有效。此外，研究结果也与他们的想法一致，即足够剂量的ropeginterferon alfa-2b可以显著抑制带有基因突变的恶性细胞，这些恶性细胞可能会导致肿瘤产生或恶化。

参考文献：

[1]中国真性红细胞增多症Ⅱ期临床研究数据荣登国际知名期刊:高剂量Ropeg疗效卓越且耐受性佳. Retrieved Jul 31，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/qqAPtgjlBpoIebWCxwZWfQ

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