国内首个原研CAR-T产品引领急性淋巴细胞白血病治疗进入新时代|免疫|全国肿瘤|嵌合抗原受体T细胞|急性淋巴性白血病|急性淋巴细胞|治疗|血液病

第四届中国血液学科发展大会于 2024 年 1 月 5 日-7 日圆满召开。本届大会继续以“大血液、大卫生、大健康”为主题，围绕血液学科的核心发展方向，以及新时期下的血液学基础研究、转化及临床诊疗中面临的重大学科问题，开展热点及前沿分享和深入探讨。同时重磅发布 2023 年血液领域系列重要信息和血液学研究十大进展，展示我国血液学领域的标志性成果。第四届中国血液学科发展大会兹博医荟荣幸邀请中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心主任魏辉教授接受专访，介绍“中国血液学科发展大会”亮点，盘点血液领域研究进展，指导临床实践。

Q：中国血液学科发展大会(CASH)已成功举办3届，此次是首次于线下召开，受到全国血液学领域学者的关注，请您介绍一下此次会议有何亮点?

魏辉教授：

CASH从血液学发展的角度来汇集全国学者进行讨论交流，令我印象深刻的亮点有：

1）国家卫生健康委去年成立了国家级血液病医疗质量控制中心，我们单位成为了质控中心的牵头单位。此次大会上对血液病的质控工作进行了交流探讨。我们所谈论的治疗只是针对某一位患者，而质控建设则是面向所有患者，希望未来国内各级医院中的血液病患者都能接受同质化的治疗，都能够接受符合指南的规范化治疗。

2）在白血病领域，2023年国内的第一个CAR-T产品上市，在此次大会上也有相应的学术报道。

3）今年是第一次线下召开CASH，从血液学的各个方向，包括护理、检验、科研、人才培养等，都进行了全面的交流讨论，对未来中国乃至全球血液学的发展都会有非常大的帮助。

Q :2023年刚刚过去，急性白血病领域有不少重磅研究亮相国内外血液学盛会，请您谈谈令您印象深刻的研究，这些研究结果对于急性白血病诊疗发展有何影响?

魏辉教授：

对于急性白血病的进展，我想从两个角度来谈谈我的体会。首先是急性淋巴细胞白血病（ALL），ALL领域主要的进展是免疫治疗，包括双特异性抗体、抗体偶联的药物（ADC）等新型药物的ALL治疗中取得新突破。我认为在2023年最重要的亮点是由王建祥教授参与研发的国内首个CAR-T产品上市，这对国内淋巴细胞白血病的诊治，乃至免疫治疗都有着深刻的影响。CAR-T产品的上市令国内的ALL患者有了新的药物，对于提升ALL的治疗效果会有非常大的帮助。

其次是髓系白血病，免疫治疗目前大多还是在研发过程中，主要的进展仍体现在小分子靶向药物。令我们印象深刻的是Menin抑制剂，国际上已经有几个Menin抑制剂药物在临床试验阶段，在国内也先后有几个小分子化合物即将开展临床试验。从前期的数据可以看到Menin抑制剂对于MLL1或NPM1突变的急性髓系白血病（AML）患者都展现了比较好的疗效，与此同时我们也看到了在治疗过程中分化综合征的出现，但我们都知道，维甲酸、IDH抑制剂、FLT3抑制剂等疗效较好的药物，在治疗过程中都有分化综合征的报道。总的来说，Menin抑制剂未来非常有希望上市，从而使相应的患者获得疗效的提升。

Q：急性白血病的诊疗目前有哪些亟待解决的问题，您对于急性白血病领域的未来发展有何看法?

魏辉教授：

在急性白血病领域，我觉得现在有两个急需解决的问题。

ALL领域主要的进展在免疫治疗，我觉得未来急需解决的问题就是免疫治疗如何和现有的治疗手段（化疗和移植）进行更好地融合，在未来应该如何与免疫治疗配合，包括化疗与免疫治疗的剂量，以及化疗、免疫治疗、移植应分别在什么时间来使用，我觉得这是未来我们需要去思考和研究的内容。

AML的治疗策略目前主要还是小分子化合物和化疗的结合，需要解决的问题也是如何将两者更好地结合。AML另一个急需解决的问题则是，如何在AML领域探索出有效的免疫治疗手段，从而实现免疫治疗与小分子靶向药相结合的AML治疗策略，从而减少化疗和移植的应用，并且达到更好的疗效与更低的毒性。

专家介绍

魏辉

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

中国医学科学院血液学研究所血液病医院

主任医师，博士生导师

白血病诊疗中心主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任