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1月23日，先博生物宣布收到美国FDA正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。公开资料显示，SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已获得中国CDE的临床默示许可。

胶质瘤是起源于中枢神经系统（CNS）内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。其中，恶性脑胶质瘤中绝大部分为胶质母细胞瘤（GBM），具有高度恶性、高死亡率的特征。尽管近年来人们对GBM的认知已经有了很大的进步，但目前的临床治疗效果依然有限，5年生存率低于10%。

据先博生物新闻稿介绍，SNC109这款CAR-T产品细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在GBM中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。

ClinicalTrials平台信息显示，研究人员正在中国进行一项1期研究，旨在评估SNC-109在复发性GBM患者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），并初步评估产品的有效性、免疫原性以及其与细胞输注后细胞因子相对于基线水平变化之间的相关性。

先博生物成立于2019年，是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。该公司目前除了开发通用型细胞治疗产品外，也在积极推进多项差异化显著的实体瘤产品的临床研究和申报。此外，先博生物也通过与ORNA公司的合作，布局了基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品的开发，用于治疗肿瘤，自身免疫性疾病等领域。

参考资料：

[1] 先博生物创新型CAR-T治疗恶性胶质瘤获FDA孤儿药认定. Retrieved Jan 23 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/0t-DJlhvk4LDInl_bLhITg

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