近日，来自宝山的青年创新项目“全球首创抗乙肝病毒新药DF-006的研究与开发”获“临港杯”第十届“创青春”上海青年创新创业大赛一等奖！
“临港杯”第十届“创青春”
上海青年创新创业大赛一等奖
宝山青年创新项目
全球首创抗乙肝病毒新药DF-006的研究与开发
据了解，上海药苑生物科技有限公司的参加项目全球首创抗乙肝病毒新药DF-006的研究与开发，基于PiggyBac转座子技术的IDInVivo+药物靶点发现平台，能够在免疫功能正常的活体动物中直接发现新的药物靶点。PiggyBac转座子是一种可实现在免疫健全小鼠体内进行全基因组随机基因敲除或激活的基因编辑技术，其正向遗传学理论基础和技术路线适合于发现全新的药物靶点。利用该平台，已发现多个先天免疫新靶点，目前正迅速推进多个全球原创新药（First-in-class）进入临床阶段，DF006正是此平台诞生的第一款小分子原创新药。
让我们一起来了解
宝山生物医药明星企业“药物牧场”吧
上海药苑生物科技有限公司联合创始人兼首席运营官许枞表示，药物牧场的诞生填补了我国在全球首创新药领域空白。“之所以取名叫药物牧场，是希望我们公司像牧场一样产生大量的原创药物。”许枞介绍说，目前公司利用全球首创的动物体内靶点发现平台和药物化学人工智能平台持续开发全球首创新药。“通过能深度学习驱动的人工智能药物设计平台，我们可以做到18月内完成苗头化合物—临床候选化合物开发，减少50%的开发时间，合成500个化合物，减少70%的化合物合成。”
“在我们之前，中国还未做过源头创新的药物。”据许枞介绍，通过PB转座子驱动的体内靶标发现平台，2023年6月，肾病心血管疾病全新疗法DF-003已经获批美国FDA一期临床IND，这也是全球首个进入临床的ALPK1抑制剂新药。
其实，早在2005年，公司创始人、董事长、复旦的许田教授就发明了全新的基因编辑工具，在核心期刊发了一篇顶尖的论文。但彼时生物医药类的投资机构并不多。待2015年公司成立后，这一核心专利技术又实现了很大的迭代，原本需要300人的团队才能操作的工具，如今只要10个人就能操作了。
“我们的第一个产品是治疗乙肝的，在全球有3亿慢性乙肝患者，每20人中里就有一名，基数相当庞大。以前患者需要终身服用，但我们尝试的全新的方法能治愈该疾病，一期临床大获成功。”许枞说。
要实现从0到1的源头创新，难度非比寻常。不仅要实现技术上的突破非常难，获得融资也实属不易。在招募了全球最顶尖的人才后，药物牧场开启了升级打怪模式。
创业之初，一切都需要精打细算，让许枞印象颇深的是建实验室的经历。按照常理，建1000多平方米的实验室装修需要花费1000多万元，但公司手头只有50万元的预算。做科研的许枞和团队成员开始DIY装修，从零开始学设计软件，自己设计实验室，还装成供应商与建材市场讨价还价，最后请物业师傅帮忙装修实验室，仅用三四十万元就建成了实验室。
就是在这个简陋的实验室里，整个团队花了半年时间，在5000个基因突变小鼠里面找到了对应的靶点。当奇迹发生的时候，所有人都觉得不可思议。
“我们从来没有在任何文献中看到那么好的效果，又反反复复重复了十几次实验才相信这是真实的。”许枞表示，基金编辑工具可以应用在心血管、肾病、眼科等种种药物靶点的开发上。此次研制的首款药整整领先了欧美企业两三年。
通讯员：张子凌
编辑：肖璐
*转载请注明来自上海宝山官方微信
热门跟贴