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Avidity Biosciences公司今日宣布了来自MARINA开放标签扩展试验（MARINA-OLE）的最新积极长期数据。数据显示，其抗体偶联RNAi疗法del-desiran（曾用名AOC 1001）治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的患者时，与自然疾病历史数据相比，在多个临床终点逆转疾病进展。该公司计划在今年第二季度启动3期临床试验HARBOR，该试验将使用MARINA-OLE中确认的临床终点，包括视频手部张开时间检测（video hand opening time，vHOT），关键次要终点包括通过手握力和定量肌肉测试（QMT）检测的肌肉力量，以及通过DM1-Activ测量的日常生活活动。
Del-desiran由Avidity专有的靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）单克隆抗体与靶向DMPK基因mRNA的siRNA偶联所构成。临床前研究显示，它能够成功递送siRNA至肌肉组织，在骨骼肌、心肌与平滑肌等组织中引起持续性、剂量依赖性DMPK的mRNA水平下降。美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）皆授予其孤儿药资格，FDA还授予此疗法快速通道资格。DM1是一种未被充分认识、逐渐恶化且常常致命的神经肌肉疾病，目前没有获批的治疗方法。
MARINA-OLE研究中的长期del-desiran数据显示，与匹配的自然病史研究人群相比，一年内在多个终点上逆转了患有DM1的人的疾病进展，包括肌张力、肌肉力量和患者报告的日常生活活动。
▲Del-desiran显著改善vHOT临床终点（图片来源：Avidity Biosciences公司官网）
▲Del-desiran显著改善手握力和定量肌肉测试指标（图片来源：Avidity Biosciences公司官网）
安全性方面，在超过265次输注中，del-desiran继续显示出良好的安全性和耐受性。在MARINA-OLE研究中：所有相关不良事件（AE）均为轻度或中度，MARINA-OLE中最常见相关AE为恶心和头痛，没有与研究药物相关的严重不良事件（SAE）。
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参考资料：
[1] Avidity Biosciences Announces Positive AOC 1001 Long-term Data Showing Reversal of Disease Progression in People Living with Myotonic Dystrophy Type 1 Across Multiple Endpoints; Same Key Endpoints Agreed for Phase 3 HARBOR™ Trial. Retrieved March 4, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-biosciences-announces-positive-aoc-1001-long-term-data-showing-reversal-of-disease-progression-in-people-living-with-myotonic-dystrophy-type-1-across-multiple-endpoints-same-key-endpoints-agreed-for-phase-3-harbor-trial-302078020.html
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