编者按全国政协十四届二次会议、十四届全国人大二次会议分别于3月4日、5日在北京开幕。全国两会是我国政治生活中的一件大事，为了及时传递医药卫生领域全国人大代表和全国政协委员的声音，使代表、委员所关心呼吁的问题引起更广泛的关注与思考，促进医药卫生领域的良性发展，助力健康中国建设，本刊对全国两会代表、委员就有关议题，进行了约稿和访谈，以飨读者。
健全罕见病用药保障体系
全国人大代表张抒扬
近年来，相关部门多措并举、积极作为，大力推进罕见病用药保障工作，初步形成了以政府为主导，基本医疗保险为主体，大病及普惠型商业保险、慈善救助为补充的多层次罕见病用药保障体系。但是，随着医药产业发展、罕见病药品在国内上市数量逐年提升，国内罕见病患者用药需求增加等因素影响，罕见病用药保障在进口检验、审评审批、医疗保障、医疗机构准入等方面仍存在不少难题亟需解决。因此建议：
1.优化罕见病药品进口流程，为药物研发、审批上市等提供强有力的政策支持与保障：建议加快罕见病领域专项立法，推进《药品进口管理办法》等制度修订；以罕见病药品为试点，优化药品进口流程；对于上市后的罕见病临床研究用药，建议免除进口检验。
2.建立健全罕见病用药多层次保障体系：建议制定专门适宜的罕见病保障政策；在罕见病药品报销、支付方式等方面给予政策倾斜；积极推动惠民保政策与罕见病保障结合。
3.建议针对基因治疗药物，建立多元复合支付方式，以极大程度提高患者生活质量、减轻医保负担；同时，建议完善保险支持措施，积极探索适用于基因治疗技术的医保评估、支付方式；支持罕见病等领域的基因治疗药物纳入惠民型商业医疗保险范围。
4.多措并举破解罕见病用药“最后一公里”困境：建议进一步完善罕见病药物的医院配备管理；优化罕见病用药考核体系；发挥全国罕见病诊疗协作网优势，推进预防、诊疗、康复、药品保障体系不断完善，实现找医、找药、求助互助、政策查询一站式服务；完善高值罕见病药品的“双通道”供应保障；改善罕见病患者报销和支付管理。
代表简介
全国人大代表，北京协和医院院长
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