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按理说，生物科技公司BioMarin Pharmaceutical Inc.治疗遗传性出血性疾病的新药Roctavian本应大获成功。这款药物面向的患者群体要大于该公司通常的目标群体，是它首次进军基因治疗领域。基因治疗是通过修复基因缺陷来治疗疾病，前景广阔。
然而到目前为止，Roctavian在治疗A型血友病方面并未取得明显成效——BioMarin首席执行官亚历山大·哈迪(Alexander Hardy) 1月在摩根大通医疗健康年会上表示，从2023年6月该药物获批到年底，美国只有一位付费患者接受了治疗。对于一个肩负着2023年创造逾1亿美元收入的产品来说，这样的表现让人失望不已……
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