4月1日，阿斯利康宣布，FDA已经批 准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）上市， 作为标准疗法补体 因子 C5抑制剂 Ultomiris（ravu lizumab）或Soliris （eculizumab）的附加疗法，用于治疗临床上经历 显著血管外溶血 （EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者 。

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，可导致血栓形成。PNH患者体内的补体系统异常激活，因此可通过C5补体抑制剂来治疗。然而，接受C5补体抑制剂治疗的患者常发生临床上显著的血管外溶血（EVH）。

本次获批主要是基于一项随机、安慰剂对照的III期 ALPHA 研究数据。 结果显示，与安慰剂组相比，danicopan组的患者在12周时血红蛋白水平较基线的变化具有显著的统计学意义和临床意义上的改善，研究达到主要终点。 该项研究还满足了关键的次要终点，包括避免输血和FACIT疲劳评分变化。 总体上，danicopan的安全性和耐受性良好。

Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。