在脑癌中,胶质瘤是其中最为凶险的一种,目前全世界范围内都缺乏有效治疗方案。虽然可通过手术最大限度切除肿瘤以及进行放、化疗等治疗,肿瘤还是很快会在原位复发,复发患者的生存期仅有六个月左右,这样的现象已经在全球延续了数十年。

日前,从同济大学科技园普陀园里走出的产学研项目施江医药则为这一“全球性难题”带来了希望——世界上第一个可安全有效靶向线粒体治疗恶性肿瘤的药物正在紧锣密鼓地研发中,将可有效阻断肿瘤复发。

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图说:施江医药的创始人、同济大学教授施裕丰。普陀区供图

胶质瘤的“病根”为何如此难拔?

这款创新药有望能让胶质瘤治愈成为可能,根本原理是通过彻底拔除这种恶性肿瘤的“病根”。“拔根”,说易行难。施江医药的创始人、同济大学教授施裕丰,用了十年才看见了希望。“十年磨一剑”,这样踏实严谨的科学态度,或许才有可能做出世界领先的药物靶点发现。

施裕丰打了个比方,一个肿瘤干细胞的量级很小,小到肉眼也看不见,但是其结构异常复杂,光是基因就有约2万种。“要‘拔根’,就如同大海捞针一般,要去逐个分析病根的弱点在哪里。找到弱点所在,才能‘对症’做相关的研究。”

2019年,施裕丰找到了这处弱点,也就是医学上所称的——胶质瘤干细胞上的可成药线粒体靶点。“我们的‘拔根’思路就是,阻断干细胞的产能通道,失去了能量供给的来源,就可以安全有效地掐断其复发根源。”施裕丰进一步解释道,再配合现行的手术、放化疗等清除肿瘤疗法,从而有望实现脑胶质瘤的彻底治愈。

除了配合手术治疗,这款创新药的应用价值还将不止于此。“并非所有的脑胶质瘤患者都可以做手术,不少脑胶质瘤长在神经中枢的位置,是无法进行手术切除的。”施裕丰介绍说,通过药物治疗,切断肿瘤干细胞的能量来源,可以有效抑制肿瘤的生长,降低肿瘤的恶性程度,显著延长病人的生存期。

十年如一日,和“小分子”较劲

“每天都在实验室里和小分子较劲!”施裕丰这样回忆在实验室潜心研发的十年时光,2010年从细胞所出身的他,致力于恶性肿瘤靶向研究。当时摆在他面前的研究方向有两条:一条路是通过加强免疫来抑制肿瘤,一条路是通过“拔根”来抑制肿瘤。

“拔根,就是杀死细胞嘛。”施裕丰打趣道,没想到杀肿瘤干细胞一“杀”就是十年,筛选出肿瘤干细胞的弱点用了三年,找到杀细胞的精准链路又用了三年,再去证实这件事的可行性、靠谱性,又用了三四年。科研苦不苦?漫长不漫长?施裕丰笑着说:“做着自己喜欢的事,不知不觉,时间就过去了。更何况这件事,不仅是原研的创新药,更意味着治愈恶性肿瘤的新希望。”

如今,施裕丰朝自己的理想又向前进了一步。施江医药在普陀区政府、长三角国创中心的联合扶持下,日前成功拿到新一轮3100万元融资,将用于脑胶质瘤临床前候选小分子的开发,2026年将进入新药临床测试阶段,向造福脑胶质瘤患者的方向迈出坚实一步。

通讯员 丁婉星 新民晚报记者 解敏