近日，阿尔茨海默症药物开发商Alzheon完成1 亿美元 E 轮融资，Alerce Medical Technology Partners 领衔投资者团队完成了 E 轮融资，未披露其他投资者信息。本轮融资将为其主要候选药物在今年晚些时候完成关键的 III 期试验和监管备案提供资金。
Alzheon 首席财务官 Ken Mace 表示：“最新融资将确保我们拥有足够的资金来完成关键的 III 期计划，为口服 ALZ-801/valiltramiprosate 的商业化做好准备，并有望在 2026 年实现商业化。ALZ-801 有可能通过减缓这种顽固且令人衰弱的疾病的进展来颠覆阿尔茨海默病的治疗模式，而我们关键的 APOLLOE4 III 期试验的结果将为今年提交 NDA 奠定基础，随后在 2025 年在美国进行商业化。”
该公司的核心产品 ALZ-801 又名 valiltramiprosate，目前正在进行 III 期 APOLLOE4 试验 ( NCT04770220 ) 的研究，该试验已全面招募了 325 名患者。APOLLOE4 旨在评估 ALZ-801 与安慰剂相比对早期阿尔茨海默病患者的安全性和有效性，特别是载脂蛋白 E 基因的两个 ε4 等位基因携带者 (APOE4/4 纯合子)，约占阿尔茨海默症患者得的 15%。
作用机制研究表明，ALZ-801 在 III 期临床剂量（每日两次，每次 265 毫克）下可完全阻断神经毒性可溶性 β 淀粉样蛋白寡聚体的形成。
今年 4 月 15 日，在美国神经病学学会 (AAN) 2024 年年会上，Alzheon 展示了其 II 期生物标志物试验的结果，并回顾了其 APOLLOE4 III 期试验，两项试验均评估了其口服、脑渗透性淀粉样蛋白寡聚体抑制剂 ALZ-801 对患有早期阿尔茨海默病 (AD) 的 APOE4 携带者患者的作用。
结果显示，在入选的 84 名患者中，共有 70 名完成了 104 周的治疗期，并纳入结果评估。ALZ-801 治疗在目标人群中显示出两年来血浆生物标志物、海马体积和认知效果的持续改善。
在其主要终点血浆磷酸化 tau 181 中，在所有时间点均观察到统计学上显著的早期和持续减少，在 52-104 周内达到 31-43%；在次要终点，血浆 Aβ42 在 104 周内下降约 4%。
磁共振成像海马体积的主要成像结果显示海马萎缩（3.6%）比匹配的外部对照（阿尔茨海默病神经影像学计划，ADNI-1 研究；NCT00106899）低约 28%，表明与 ALZ-801 的认知益处具有很强的相关性。
这些认知益处体现在雷氏听觉言语学习测试总记忆分数和数字符号替换测试分数中，这些分数在 104 周时仍保持在基线以上/基线水平，并在 26 周时得到改善；同时，分别有 50% 和 33% 的 MCI 和轻度 AD 受试者在 104 周时维持其 AD 阶段，以他们的临床痴呆评分来衡量。
此外，ALZ-801 在两年内表现出了良好的安全性，迄今为止尚未观察到与潜在血管源性水肿相关的淀粉样蛋白相关影像异常病例。
该公司预计将于今年第三季度公布 III 期临床数据，如果 III 期临床试验结果能够延续两年 II 期生物标志物数据的积极成果，并支持以下假设：通过作用于抗 Aβ mAb 的上游，ALZ-801 可以显著改善淀粉样蛋白清除率，那么它将为 Alzheon 今年晚些时候提交 NDA 申请以及随后在 2025 年作为美国首个口服抗 Aβ DMT 上市铺平道路。
Alzheon 于 2022 年完成了超额认购的 5000 万美元 D 轮融资，资金来自未披露的投资者；于 2015 年完成 1000 万美元的 A 轮融资，随后于 2018 年完成 1980 万美元的 B 轮融资，并于 2020 年从美国国立卫生研究院的国家老龄化研究所获得了 4700 万美元的资助。
Alzheon 目前拥有约 30 名全职员工，供应商和顾问也将加入公司，共同完成关键的 APOLLOE4 III 期试验、评估数据，并在等待结果后开始着手提交 NDA 申请。
“我们计划根据营收结果迅速扩大我们的团队和能力。通过这轮融资，我们有能力完成所有关键的开发、监管和商业工作，并开始向商业组织过渡。”首席执行官Martin Tolar表示。
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