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早在2014年,中国科学报社举办的首期以干细胞技术为主题的媒体沙龙活动中,国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝就阐述了干细胞的来源。他解释,干细胞实质上是人体发育进化的最基本单元,其存在始于受精卵阶段。随后,干细胞通过自我复制逐步分化出组织细胞,最终构成胚胎。

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光明日报简评

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早在2014年中国科学报社举办的首期以干细胞技术为主题的媒体沙龙活动中,国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝就阐述了干细胞的来源。他解释,干细胞实质上是人体发育进化的最基本单元,其存在始于受精卵阶段。随后,干细胞通过自我复制逐步分化出组织细胞,最终构成胚胎。

细胞技术在疾病治疗中也早已展现出了它的广泛性。特别是造血干细胞和间充质干细胞,它们在移植治疗中的安全性已经得到验证。

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造血干细胞移植自不必多说,它可以有效治疗白血病,造血干细胞移植的成功案例早已不胜枚举。

此外,利用干细胞培育人体组织,还可以实现组织结构的重塑;同时,干细胞的旁分泌作用能修复受损器官;此外,干细胞还可作为载体,为治疗遗传缺陷提供新途径。

充质干细胞,最初从骨髓中分离得到,现在也在胎盘、脐带等组织中发现。这些细胞具有强大的多向分化潜能,能在体外诱导分化成多种细胞类型,如脂肪细胞、骨细胞、软骨细胞等,为组织修复提供重要资源。

在组织修复方面,间充质干细胞通过两种主要机制发挥作用:一是直接替代损伤细胞,通过分化为特定组织细胞进行修复;二是通过旁分泌效应释放细胞因子,参与组织修复过程。这些细胞因子包括抗凋亡分子、免疫调节分子等,对组织修复起到关键作用。

同时,间充质干细胞还能显著降低移植排斥反应。在干细胞移植中,排斥反应是一个重要问题,而间充质干细胞能够诱导免疫耐受,减轻排斥反应,提高移植成功率。例如,在某些研究中,使用间充质干细胞后,移植物抗宿主病的发生率显著降低。

光明日报对此如是报道:“ 澳大利亚、新西兰、美国等八个国家已对间充质干细胞治疗技术进行了扩展性试验。这种技术所涉及的适应症,已经达到了130种,也就是说,130种既往药物治疗无效或者效果很小的疾病,有望通过间充质干细胞来进行治疗。”

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临床案例

呼吸系统

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在国内,2021年,REGEND001细胞自体回输制剂(一种帮助呼吸系统再生的干细胞产品)获批用于开展治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的II/III期临床试验。该试验是在2016年初启动的I/II期临床试验的基础上继续进行的,采用随机、盲法、安慰剂对照设计,目前正处于紧张筹备阶段,预计年内将启动患者入组程序。

神经系统

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STEM CELL TRANSL MED上的新研究为我们带来了一线希望。研究显示,干细胞拥有神奇的再生能力,能够有效修复受损的大脑神经元,为脑卒中患者减轻后遗症症状。

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在这项研究中,九位不同年龄段的脑卒中偏瘫患者接受了干细胞移植治疗。当这些干细胞被精心移植到患者脑内梗塞区域时,奇迹开始发生。影像学检查结果令人振奋,九例患者的病变区域组织都展现出了明显的改善。

内分泌系统

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就在5月7日,海军军医大学第二附属医院披露了一项重大研究成果。该院殷浩教授团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新教授团队联手,于4月30日在国际知名学术期刊Cell Discovery上发表了他们的最新研究。这篇题为“通过个性化内胚层干细胞衍生的胰岛组织治疗2型糖尿病患者受损的胰岛功能”的文章,详细介绍了他们如何利用细胞疗法成功治愈了一位有着25年病史的糖尿病患者。

这一突破性的研究成果标志着国际上首例利用自体干细胞治愈糖尿病的案例诞生,展现了中国在细胞研究技术领域的领先实力,实现了该领域的“弯道超车”。

运动系统

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对于骨关节炎患者,间充质干细胞同样展现了其治疗潜力。全球首个单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体间充质干细胞药物“Jointstem”在韩国成功进行了3期临床试验。结果显示,接受该药物治疗的患者在膝关节功能、疼痛和生活质量上均有显著改善。

免疫系统

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从中文期刊数据库和中华期刊数据库中查找干细胞治疗系统性红斑狼疮的资料,发现共计171例接受干细胞移植治疗。

总体自体外周血造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮患者1年内有效率93.3%,复发率2.2%,有4.4%移植相关死亡,1年后复发率7.3%。自体骨髓干细胞移植和异体骨髓间充质干细胞移植治疗患者的近期临床效果好,随访1年无复发,无移植相关死亡。

生殖系统

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在生殖系统领域,间充质干细胞也取得了突破性进展。南京大学鼓楼医院近期发布了一项关于脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗宫腔粘连的前瞻性、非对照I期临床试验结果。该研究聚焦于评估UC-MSCs在治疗由复发性宫腔粘连导致的不孕症中的安全性和有效性,相关研究成果已刊登于《Stem Cell Research & Therapy》杂志。

随访结果显示,UC-MSCs移植后未出现与治疗直接相关的严重不良事件,证明了治疗的安全性。更令人振奋的是,术后3个月的检查发现,患者平均子宫内膜厚度较治疗前显著增加,宫腔粘连评分也相应下降。此外,组织学分析进一步证实,治疗后子宫内膜的增殖、分化以及新生血管的形成均得到了显著改善。

在长期随访中,研究者观察到了令人欣喜的生育结果。截至30个月的随访期结束,参与研究的26名患者中有10人成功怀孕,其中8人已顺利分娩,且未报告明显的出生缺陷或胎盘并发症。这一成果不仅为宫腔粘连导致的不孕症患者带来了新的治疗选择,也进一步证实了脐带间充质干细胞在治疗生育障碍中的潜力。

循环系统

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2024年5月,《EBioMedicine》发表研究,首次探索了心血管细胞源性分泌组在人体心衰治疗中的应用。研究通过I期临床试验,证实了这种由多能干细胞分化而来的心血管前体细胞的分泌组在心力衰竭患者中的安全性和可行性。

12名患者接受治疗,结果显示心脏功能明显改善,左心室射血分数提升,临床症状和生活质量均有显著提升。此外,患者对药物治疗的需求降低,生物标志物水平也显著下降。研究还表明,该治疗未引起心脏结构或功能的不利变化,且患者未产生免疫反应。这为心力衰竭治疗开辟了新途径,提供了重要的安全性和疗效数据。

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正如光明日报报道时的标题所言,间充质干细胞正在成为未来医学新希望。