首方解读 | AD新药，一年18万值不值？|ad新药|单抗|治疗|海默病|蛋白|阿尔兹

6 月 26 日，上海国家神经疾病医学中心（复旦大学附属华山医院），华山医院神经内科认知障碍亚专业组负责人郁金泰主任医师为6名阿尔兹海默病患者开出首个处方——靶向治疗新药仑卡奈单抗（Lecanemab）。同日，国家神经疾病医学中心、首都医科大学宣武医院神经疾病高创中心病房开出首个处方；6月27日，浙江省人民医院临床心理科开出浙江首方。

阿尔兹海默病又称“脑海中的橡皮擦”，被医学界视为一座难于攀登的高峰。随着老龄化社会的到来，老年人认知障碍问题日益凸显。

人老了都会得阿尔兹海默病吗，我国有多少患者？这款新药的对于患者来说具有怎样的意义？新浪医药特邀开出阿尔兹海默病首个处方的郁金泰教授，解答上述疑问。

中国有多少AD患者？有多少可以接受新药治疗？

目前，全世界有超过5500万人患痴呆症‍‍‍，我国是全球阿尔兹海默病（AD）患病人数最多的国家之一，约占全球数量的25.5%。

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根据《2022年中国阿尔兹海默病报告》统计，我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万，痴呆患者约1507万，其中AD源性轻度认知障碍患者达1300万，AD痴呆患者达983万。

这其中只有AD源性轻度认知障碍患者及AD痴呆早期患者可以接受新药治疗。

这款新药一年所需费用约为 18 万元。有人说费用太高了不如请个保姆照料。治疗的意义，仅仅是为了生活能自理吗？有什么不为大众所知的益处？

阿尔兹海默病的治疗费用确实比较高昂，但治疗的意义不仅仅是为了使患者生活能够自理。

治疗AD还有助于延缓病程进展，减轻症状、提高患者尊严，并且可以为患者及家庭延长了认知保留和相处的时间，减轻家庭、社会负担，降低社会医疗和护理成本。

虽然目前的治疗无法治愈AD，但可以通过药物等干预措施延缓病程的进展。延缓病情能够使患者在较长时间内保持较好的认知功能和生活质量。有效的治疗可以减轻家庭成员的照护压力和心理负担。虽然治疗费用高昂，但如果不进行有效治疗，患者可能会更快地进入重度痴呆状态，需要更加专业和全面的护理，这将导致更高的长期护理成本。

阿尔兹海默病从前是如何治疗的？新的治疗方式，对患者来说会有怎样的意义？

新药上市之前，AD的治疗主要集中在症状管理上。传统的药物疗法，包括多奈哌齐、卡巴拉汀、美金刚等，虽然能改善患者症状，但缺乏生物标志物改善的证据，且不能延缓疾病进展的速度。因此，对于AD药物的研发开始逐渐关注最根本的致病机理，以做到针对病因对症下药。

AD病因复杂，发病机制不清，目前最被科学界认可的主流发病假说是“淀粉样蛋白瀑布级联假说”，该假说认为由于Aβ淀粉样蛋白的过多生产或不及时清除，导致可溶性Aβ寡聚体和不可溶的淀粉样蛋白沉积在大脑中形成淀粉样蛋白斑块，进而促进下游tau蛋白病理学的扩展，最终导致神经元功能失常和死亡。基于这一发病机制假说，Aβ靶向疗法的治疗假说是如果将大脑中的Aβ水平降低到非致病水平——即降低到不能促进tau蛋白病理学扩展的水平，那就可以带来临床方面的获益。

近些年来包括仑卡奈单抗、多奈单抗等多个Aβ新型靶向生物制剂临床试验取得成功进一步证实了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”的正确性，并为AD治疗领域带来了突破性进展。

新的治疗方式可以从生物标志物水平清除致病蛋白，能够更有效地延缓疾病进展，帮助患者在更长时间内保持较好的认知功能和独立生活能力、减少社会和家庭负担等等。

阿尔兹海默病治疗越早效果越好吗？如何早期发现阿尔兹海默病？

是的，越早干预，改善越明显。阿尔兹海默病的治疗效果在很大程度上依赖于早期诊断和及时干预。

阿尔兹海默病协会国际会议（AAIC）2023年报告了一项Lecanemab的研究结果，亚组分析提示Tau蛋白水平越低的患者认知功能下降速度越慢。新药的应用也存在治疗时间窗，错过治疗的窗口期将不适合使用该药。

了解早期症状、定期健康检查和采用专业诊断方法是早期发现阿尔兹海默病的关键。保持健康的生活方式也有助于降低患病风险或减缓病情发展。AD的早期症状包括，记忆力减退：特别是近期记忆力的下降，如忘记刚刚发生的事情；方向感变差：在熟悉的地方迷路，难以辨认方向；判断力下降、讲话变得模糊或重复、情绪和行为变化等等。

老年人是AD的高风险人群，通过定期的健康检查和认知功能筛查，有助于早期发现认知功能下降的迹象，方便及早就医。进一步，通过专业诊断方法，比如详细的神经心理测试、正电子发射计算机断层显像（PET-CT）或脑脊液进行生物标志物检测来明确诊断。

保持健康的生活方式也有助于降低患病风险或减缓病情发展。2020年，我们团队牵头制定了全球首个AD循证预防国际指南，该指南通过包括血管危险因素控制及健康生活方式等21种方式，提示至少能阻止40%的AD发病。我们每个人都应从现在开始，科学预防AD，通过保持大脑活跃、定期锻炼、健康饮食等方式，提高生命质量。