近日，全球首创、且唯一获批的淋巴瘤领域高选择性JAK1抑制剂高瑞哲（戈利昔替尼胶囊）在获得国家药品监督管理局（NMPA）药品注册证书后的2天时间内，在全国各地医院和药房供药，并开出全国首批处方。记者最新获悉，上海三甲医院也已开出处方，有患者已用上药。
中国自主研发，十年来首次突破性创新
淋巴瘤是目前世界上发病率增长速度最快的癌症之一，其中外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的高度异质性的恶性肿瘤，属于非霍奇金淋巴瘤（NHL）。PTCL在所有NHL中生存率最低，且侵袭性极强，患者复发风险很高。
复发/难治性（r/r）PTCL患者的预后极差，3年生存率仅23%，中位总生存期（OS）仅5.8个月。放眼全球，该治疗领域近十年未有创新药上市，亟待安全有效的突破性创新疗法。高瑞哲开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制，单药用于既往至少接受过一线系统性治疗的r/r PTCL成人患者。
"T细胞淋巴瘤治疗对于我们临床血液专家来说最棘手的类型之一，没有更多的治疗武器。从目前治疗手段看，没有更好的办法，既往已有些药，但疗效不是那么好，很多患者治疗到最后丧失信心了，觉得没有希望。"中华医学会血液学分会第八届主任委员、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授表示，高瑞哲的上市为这些患者带来希望，可能是PTCL诊疗的新起点。
基于创新的作用机制和分子设计，高瑞哲突破r/r PTCL治疗瓶颈，在不同亚型PTCL中均显示出高水平客观缓解率，填补了多个亚型治疗上的空白，且中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，远超现有其他疗法（小于12个月）。
"没有好的方案，没有好的药，完全缓解率低，复发率高，治疗效果差"，中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会主任委员、北京大学肿瘤医院党委书记朱军教授深悉PTCL的治疗困境，"特别是一线治疗失败以后，那些病人的完全缓解率可能不到50%，也许就20%-30%，所以疗效就很差。因此，我们特别需要有新的方案，能让完全缓解率得到提高。"
作为戈利昔替尼的临床PI单位，朱军表示，从Ⅰ期到Ⅱ期注册临床研究、获得国家批准上市，一路走来与全国同行一起见证这个小分子药物领域批准用于T细胞淋巴瘤的近十年中国第一个，振奋且高兴，期待为患者带来更大的获益。
冲刺下一个国产创新药的"十亿美元分子"
2023年8月，迪哲医药首款上市新药舒沃哲以"4天首方落地"创下非自有工厂发货最快行业纪录；不到1年，再次刷新行业纪录。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示："很自豪能以远超同行最快速度的2天时间实现高瑞哲在中国的疾速上市，为中国的PTCL患者第一时间带来‘全球首创药’，感谢政府各级监管部门以及公司合作伙伴的支持。"
随着这一创新药的上市，临床反馈如何？
"到现在为止，外周T细胞淋巴瘤有17种亚型，在中国的发病率最高，占20%-30%，剩下的都是B细胞及其他T细胞的，不像B细胞淋巴瘤的，70%多可以治愈了。外周T细胞淋巴瘤领域新药研发较慢，到现在全球还没有治疗‘金标准’方案。"中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示，对于这一"全球首创新药"，为更好地指导临床使用，国内淋巴瘤领域的专家们已经着手在编写指导原则，确保大家能更好使用这个药，"包括研究联合什么药能使疗效进一步突破，达到60%以上甚至更高，这要靠包括真实世界研究，我们期待这个药在单药的基础上联合可能使病人更加获益。"
数据显示，舒沃哲获批上市后第4天开出首张处方，并以超4000万元的销售额登顶罕见靶点新药上市的首月销售纪录。迪哲医药的2023年年报和2024年一季报显示，仅靠自费市场，舒沃哲在7个月的时间销售额突破1.8亿。
研究机构分析，高瑞哲作为迪哲医药上市的第二款BIC/FIC创新药物，源头创新是商业化成功的"护城河"，保证了迪哲的产品有着良好的市场竞争格局，上市后有望复制或超越舒沃哲创造的销售纪录。
作为该领域近十年首个创新药，各界对其有很高的期待。在2024年4月的CSCO指南大会上，高瑞哲作为纳入国家药监局优先审评程序的创新药，提前获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》推荐。
今年6月，国家医保局开启新一轮医保目录调整，据不完全统计，符合2024年医保谈判条件的创新药接近200个，高瑞哲和舒沃哲都已具备参加谈判的资格。迪哲医药副总经理、首席商务官吴清漪表示，力争把高瑞哲和舒沃哲纳入国家医保目录，让"全球首创"率先服务中国患者。多名医学专家对此也表示期待，希望新药好药顺利进入医保让更多患者获益。
研究机构分析，考虑到欧美市场高于中国市场的创新药支付能力，高瑞哲和舒沃哲有望接棒泽布替尼，冲刺下一个国产创新药的"十亿美元分子"。张小林表示，正在积极推进高瑞哲和舒沃哲的海外注册工作。
作者：唐闻佳
文：唐闻佳 图：本报资料图 编辑：王星 责任编辑：姜澎
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