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2024年7月17日,罗氏公布了为期四年的RHONE-X扩展研究的新数据,旨在评估 Vabysmo (faricimab)在糖尿病性黄斑水肿(DME)患者中的长期安全性和耐受性。结果显示,该研究满足所有主要终点,即采用Vabysmo治疗的DME患者中能继续保持视力,延长治疗间隔时间,具有良好的耐受性。
这些数据在瑞典斯德哥尔摩举行的2024 年美国视网膜专家协会 (ASRS)年会上,以最新口头报告的形式呈现。
关于RHONE-X扩展研究
RHONE-X 是一项多中心扩展研究,旨在评估 Vabysmo在 1,474 名完成两项 III 期研究(YOSEMITE 或 RHINE)之一的糖尿病性黄斑水肿患者中的长期安全性和耐受性。其中,YOSEMITE 和 RHINE 中的患者接受了 Vabysmo 或 2mg 阿柏西普。RHONE-X是迄今为止 DME 领域最大规模的长期扩展研究。
主要目标是评估 Vabysmo 的长期安全性和耐受性,包括眼部不良事件 (AE)、非眼部不良事件和抗药抗体的存在。该研究还有一个探索性目标,即评估 Vabysmo 的长期疗效,结果显示:
在预先指定的探索性终点中,超过 90% 的患者在四年后没有出现 DME;DME 定义为中央亚区厚度 (CST) 小于 325 微米,CST 是衡量由不稳定、渗漏的血管引起的眼后部液体肿胀的指标,CST 减低表示视网膜干燥。
在一项探索性分析中,接受 Vabysmo 治疗的患者视力持续提高,解剖结构得到改善,近 80% 的患者每隔三到四个月接受治疗;
安全数据与 Vabysmo 已知的安全性一致。
关于Vabysmo
Vabysmo(法瑞西单抗)是全球首个双通路眼底创新治疗双抗,通过中和血管生成素-2 (Ang-2)和血管内皮生长因子-A(VEGF-A),靶向并抑制与许多威胁视力的视网膜疾病相关的信号通路;在增强血管稳定性的同时,还可以减少眼底渗漏。该药物只需每4个月注射一次,极大提升了患者用药的便捷性。
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Vabysmo 于2022年1月在美国获批上市,于2023年12月在中国获批上市,目前在全球已获批3项适应症,分别是湿性或新生血管性年龄相关性黄斑变性(AMD)、DME以及视网膜静脉阻塞。在中国目前获批的是AMD和DME。
法瑞西单抗在中国获批主要依据YOSEMITE 和RHINE 两项全球性III 期临床研究的积极结果;研究显示,约80%的糖尿病黄斑水肿患者接受法瑞西单抗治疗间隔可延长至3-4 个月,让患者通过更少的治疗次数获得同样甚至更佳的治疗目标。此外,法瑞西单抗用于治疗DME 患者的中国亚群1 年研究结果显示:法瑞西单抗个体化治疗组75%患者的给药间隔可达到12 周及以上,50%患者可达到16 周,安全性和耐受性总体数据与全球数据一致。
作为2022 年才获批上市的眼科药物,Vabysmo在2022 年全球销售额为5.91 亿瑞士法郎,然而在2023年以324%的增幅成为罗氏的最强增长动力,销售额高达26.34亿美元,增长强势,潜力巨大。
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关于靶向Ang-2/VEGF-A双抗
VEGF 是一类调节血管生成的的细胞因子,主要由血管周围的细胞产生,并通过旁分泌机制作用于内皮细胞,在促进血管形成、抑制内皮细胞的凋亡及提高血管通透性等方面发挥重要作用。据悉,哺乳动物的VEGF 家族已知5 个成员,包括VEGF-A、VEGF-B、VEGFC、VEGF-D 以及胎盘生长因子PLGF。
Ang-2是继VEGF 之后发现的又一重要血管生成因子,通过与受体Tie2 结合并传导下游信号,参与调控生理和病理性的血管生成,这种作用在多种疾病中包括肿瘤、眼底疾病等都有所体现。
此前获批的单靶点抗VEGF 药物半衰期短,为达到治疗目的或维持视力需多次进行玻璃体腔注射,患者每1-2 个月就需要进行复查和注射,依从性较差。此外,高频次的注射还会增加眼内炎及其他眼部并发症的风险,并导致中央视网膜厚度水平随每次给药产生周期性波动。延长药物玻璃体腔注射时间间隔、减少给药频次能极大的提升患者依从性,避免反复注射带来的副作用,因此眼科领域最主要的研发方向是长效疗法。
据不完全统计,目前在研的靶向Ang-2/VEGF-A双抗约13种。
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关于糖尿病性黄斑水肿
视网膜疾病包括湿性老年性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、视网膜静脉阻塞、近视性脉络膜新生血管等,易导致患病人群失明;其中,糖尿病性黄斑水肿为糖尿病患者并发症之一,随着老龄化趋势加剧,预计患者数量增长,治疗需求持续提升。
DME 作为眼底疾病的重要病种之一,在我国的患者数正逐年上升。根据2021 年国际糖尿病联盟(IDF)统计,我国糖尿病患者数量超过1.4亿,居世界第一。DME 是黄斑区毛细血管渗漏所致的黄斑中心视网膜增厚性疾病,对视力危害极大;研究表明,大约每三名糖尿病患者中就有一名糖尿病视网膜病变(DR)患者。DME 可发生于DR 的各个阶段,需要长期、规律的随访和治疗,是临床关注的重点。
目前DME的治疗手段主要包括激光光凝治疗、玻璃体切割手术、糖皮质激素疗法以及抗VEGF治疗。由于DME 的标准疗法、抗VEGF 制剂仍存在未能解决水肿复发问题、增加动脉血栓风险和严重不良事件等不足。新型生物药物通过双重抑制信号通路,降低水肿复发风险,同时降低给药频率及不良事件的发生频率,则有望进一步提升DME 治疗的疗效、安全性及患者依从性。
根据兆科眼科招股书,2019年中国糖尿病黄斑水肿患者约770万,预计至2030年将增长至约920万;市场规模方面,2019年糖尿病黄斑水肿药物市场规模约2.5亿美元,预计至2030年将增长至26.3亿美元,治疗需求持续提升,预计药品市场规模将逐步扩大。
参考资料
1、公司官网
2、中泰证券、方正证券、华创证券、西南证券、长城国瑞证券、平安证券
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