中国的药物，要解决中国患者的问题！|fda|中国|新药|金标准

前言：又到了周末写随笔的时候。这一篇个人观点过于浓厚，本来不想发，多次斟酌修改后还见众吧，希望大家多提意见、多拍砖。

中国患者的问题

国内药企在做立项或路演BP时，通常用整个中国14亿人作为基数来算发病率，从而推测市场容量。但当药物上市的时候，由于众所周知的中国客观的地理上的贫富差距，实际能触达的人数跟理论比少之又少。

有钱的中国人，吃药不是问题，头疼感冒也吃进口药，保命药甚至能通过特殊方式把国外上市的药弄到国内用。但对应的，在我实际工作中，很多农村患者，从他自己的家花几块钱去县医院，都要考虑半天。

这么大的差距，怎么能够把全中国患者一并作为基数呢？富人不用你的药，穷人用不起你的药，这不就是研发个寂寞么？另外，做商业规划用的模型也都来源于欧美发达国家，这种拿来主义，肯定无法适合中国国情。

这就导致无论成立一家创业公司或者立项一款新药，项目的商业本底是不成立的，朝着一个虚无缥缈的市场在推进。

到药物真要商业化，发现卖不动了，这时候开始抱怨支付问题，动辄拿中美支付差异说事儿。但中国的支付问题，不是一天两天才存在的，也不只是在这个行业存在的，底层的逻辑还是中国和发达国家的贫富差距。（ PS：我认为中国的医保支付是真的对老百姓非常友好，解决了大部分中国人的买药问题，值得称赞！ ）

站在这个角度，当面对这种能为中国患者解决问题的支付体系，其又和欧美存在本质上的贫富差距时， 我们的解决方案是什么？行业的整体解决方案是什么？ 翻译成人话就是：如何去理解有中国特色的未被满足的临床需求？又如何去设计符合基于全体中国患者考量的一款药？沿着这个逻辑，再深推，实际上就是定义什么是符合中国的创新？如何设计符合中国国情的临床试验、早期研发、生产等。

没人想解决中国患者的问题

目前看，我国医药行业的创业精英、高管和高级研发人员，以有长时间欧美教育背景和跨国大公司的工作履历者为主流，这票人从逻辑上已经欧美化了，大部分从个人经济上也和中国国情不符。

他们回国，从本质上讲，没有几个人想解决中国患者的问题，也没几个人愿意去深度思考中国患者的问题。

解决中国患者的问题需要长时间的调查和深度思考，如果没想透，无论在经济上还是在个人使命上都无法和他们的预期契合。

我下这个结论个人主管的观点性很强。但是哪家公司排斥美国上市呢、哪一家又不以FDA批准为荣、不以国际多中心临床为傲呢？等等事例，统筹来看，均指向一个结论：他们想在中国的地方赚中国人的钱，但似乎并不想解决中国患者的问题。

另外，前一阵盛行的归国高管特种兵，很多在国内站不稳。在日常工作中他们要面土生土长的中国员工，研发和管理逻辑有点水土不服。连几十个员工的问题都想不清楚，如果上升一个维度到一个大的患者人群、到公司几个管线覆盖的患者人群，那就更没办法处理了。所以有的时候也不是想不想思考中国患者问题的事情，是真没有能力去思考啊！

绕不开的监管

再宕开一笔，看一下监管的角度。如今，行业内从大佬到小卡拉米，只要到了这个问题不乏人大谈特谈FDA之人，乃至于FDA规定的就是尺，FDA认可的就是金标准！

我当然认可FDA是科学的，我们需要学习。但只谈科学的学习，真的是邯郸学步！

FDA的底层逻辑不是为了法规而法规，是基于美国国情、基于美国病人的临床需求，为药企设定规则和红线。所以FDA要保证的是在美国的场景下药物研发的社会投入和患者的社会收益是恰到好处的，说白了，FDA考虑的是美国人，而且只考虑美国人！那么问题来了，对中国来说，跟着FDA的节奏一起来算这笔帐，对中国患者是否合理呢？

比如在临床研究中，重视患者安全完全没问题，但我们一定要把SAE做到极致么？同一个SAE在FDA看可能是大事，因为他有更多的药作为替代。但换到中国，没有那么多可以替代的药，或者是有替代的药但是买不起，很多患者还在嗷嗷待哺的状态，那纠结那点瑕疵不让他上市，这确实不太合适吧！

还包括临床实验设定的终点、入组患者的例数，GCP/GMP的条条框框，一定搞那么严吗？我们之前的文章也写过FDA的各种注册路径，人家根据自己的国情会适当的调整，还会有财务上的资助，真的没必要生搬硬套！

再看一下研发，从设备、原料到参与的CRO，很多时候为提高研发标准而提高标准。仪器厂商发明新设备，把杂志水平测的很低，那就要去定这个标准？物料厂商提供更纯的物料，那你就要去规定这个物料？还包括一些潜在的毒性和风险，只要有人报道，就要去研究。还是那句话，有些问题FDA的确是在纠结，但我们真的有必要么？