再生障碍性贫血（简称再障）是一种相对复杂的血液病症，初诊再障的患者如何选择合适的治疗方式？每种治疗方案的效果如何？
本期《不懂就问》邀请血液学领域的资深专家中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、北京高博博仁医院张凤奎教授解读再生障碍性贫血的治疗方案及决策过程，帮助大家更好地选择最适合自己的治疗路径。
“再障”的治疗选择与风险评估
移植 或免疫抑制方案的决策过程
Q：孩子8岁，刚刚确诊重型再生障碍性贫血，ATG治疗后再移植有什么风险？下一步治疗应该怎么选择？
张凤奎教授：
通常情况下，如果孩子原本健康，突然患上重型再生障碍性贫血，我们仍需筛查是否存在先天性造血衰竭。但先天性造血衰竭通常表现为非重型再障，直接发展为重型的可能性较小，因此大多数情况下更可能是获得性的再障。
在治疗选择上，关键在于是否有合适的同胞供者。如果孩子有兄弟姐妹且配型相合，造血干细胞移植是首选，这是国际上公认的最佳治疗方案。移植不仅能快速重建造血系统，风险相对较低，且长期获益优于免疫抑制治疗。
如果孩子是独生子女或没有合适的同胞供者，并且病情达到了重型再障的标准（但不属于极重型），国际上推荐的首选治疗方法是ATG加环孢素的免疫抑制治疗。对于是否在治疗中加入TPO受体激动剂，目前在儿童中的应用仍有争议，但越来越多的证据表明加入TPO受体激动剂可能会带来益处。
总的来说，治疗顺序应视具体情况而定。如果有合适的同胞供者，应优先考虑造血干细胞移植。如果没有合适的供者，且中性粒细胞计数不太低的情况，可以先进行免疫抑制治疗。如果治疗6个月后无效，或在3个月内没有显著改善，则可以考虑将造血干细胞移植作为二线治疗。
需要注意的是，如果ATG治疗无效，之后再进行移植可能会增加风险，且浪费了3-6个月的时间，增加了并发症和治疗成本。因此，规范的治疗选择能够将风险降至最低。家长应与医生充分沟通，结合孩子的具体情况和家庭经济状况，选择最合适的治疗方案。
随着医疗技术的不断进步，再生障碍性贫血的诊治方法日趋完善，为患者带来了更多希望和改善的预后，每一步前进都是医学专家与患者共同努力的结果。我们相信，在未来，更多的患者将能够享有更健康的生活，展现生命的强大活力！
红细胞疾病患者
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专家介绍
张凤奎 教授
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
北京高博博仁医院
骨髓衰竭与红细胞疾病临床首席专家
曾任贫血诊疗中心主任、国家新药临床试验机构主任
中国老年医学会血液学分会 副会长
中国老年医学会血液学分会红细胞疾病学术工作委员会 主任委员
兼任《中华血液学杂志》副总编
张凤奎教授出诊信息
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
周一上午
出诊院区：团泊院区
周二下午、
周四上午
出诊院区：海光寺院区
北京高博博仁医院
周三下午
14:00-18:00
*以上出诊信息供参考，以实际出诊时间为准。
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编辑 | 墨脱
排版 | 赵微
审核｜张凤奎、贾冬雪、方玥立
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