哈佛科学家近日开发出一种名为TxGNN的AI模型，该模型利用零样本学习技术识别现有药物的新用途，特别针对罕见疾病的治疗缺口。与同类AI模型相比，TxGNN在识别候选药物方面平均提升近50%，预测禁忌症准确率也高出35%。这是首个专为罕见病及无药可治病症候选药物识别而设计的方法，已在Nature Medicine上发表。

TxGNN基于图神经网络（GNN），通过分析大型医学数据集中的复杂关系，包括疾病、药物和蛋白质信息，预测药物对特定疾病的影响。它不仅能利用已知的药物与疾病关系，还能通过医学知识图谱预测任何给定疾病的潜在治疗药物，为超过17000种疾病提供了候选药物建议。

实验结果显示，TxGNN在零样本环境下显著优于其他方法，治疗预测准确率提升高达19%，禁忌症预测也表现出色。其独特的解释模块通过多跳路径展示药物与疾病间的潜在联系，提高了模型的可解释性和信任度。

哈佛医学院的Marinka Zitnik教授表示，TxGNN有望为罕见病患者带来新的治疗方案，特别是在药物研发难度大、成本高的背景下，该模型能显著减少开发时间和成本。全球超过3亿人受罕见病影响，而TxGNN的出现为这些患者带来了希望，有望加速药物发现进程，使更多罕见病患者“有药可用”。

（综合财中社内容）