从实验到实际，细胞治疗新纪元：日本领跑，中国成都“三个要求”破局在即|ips细胞|中国|医学|成都市|新纪元|日本|生物技术|细胞治疗

引言

2024年10月21日，日本东京，生物科技领域的焦点聚集于第28届日本生物技术博览会（Bio Japan 2024）。同时，成都的一则文件，又引起了中国细胞产业内的一场震动。

盛会之上，与会专家表示，随着细胞和基因治疗研究成果的相继获得新批准，日本政府、产业界与学术界正携手推动再生医学迈入一个前所未有的新纪元。

这一消息必然会激起各国在再生医学领域竞争的火花，尤其是对中国而言，如何在日本的领跑下实现破局，成为万众瞩目的焦点。

日本：领跑再生医学新赛道

近年来，日本在再生医学领域取得了显著的突破。日本政府将再生医学视为国家科技战略的重要组成部分，投入巨资支持基础研究和临床应用。此次生物技术博览会上，日本政府代表宣布了一系列新政策，旨在加速细胞和基因治疗技术的审批流程，促进研究成果的快速转化。

在政策的驱动下，日本产业界和学术界展现出了前所未有的活力。多家知名制药企业和生物技术公司展示了其最新的细胞和基因治疗产品。产品繁多，笔者就不一一列举了，仅取其中典型介绍。

其一是2015年，JCR Pharmaceuticals申报的同种异体骨髓源间充质干细胞（MSC）产品Temcell、Terumo申报的自体成骨肌源性细胞片产品HeartSheet，分别获得附条件批准。

Temcell基于2003年由Osiris Therapeutics授权的MSC技术开发，被批准用于移植物抗宿主病，这是一种发生在同种异体骨髓移植患者中的严重并发症。Temcell每次治疗价格约为1400万日元，并成为日本最成功的细胞疗法之一，在2023年创造32亿日元（2210万美元）的收入。

其二是iPSC技术，这一突破毕竟取得了诺贝尔奖，必然会是很长一段时间内谈及日本细胞产业都必然会提到的一个技术。

在2014年，日本理化所（RIKEN）发育生物学中心的眼科学家高桥雅代（Masayo Takahashi）领导的团队，利用iPS细胞培育出了视网膜色素上皮细胞层，并将其移植到一名70多岁的老年黄斑变性女患者的右眼中，这是全球首例对利用iPS细胞培养出的角膜组织进行移植的手术。

成都：破局再生医学

必须要说的是，中国，近些年来在干细胞领域投入巨资，却面临政策僵化的困局。

国家重点研发计划虽已投入上百亿，但干细胞临床技术转化的道路依然坎坷；基础研究和临床应用之间仍存在较大差距，科研成果的转化效率有待提高；此外，细胞和基因治疗产品的审批流程相对复杂，需要进一步优化；同时，该领域的人才短缺问题也亟待解决。

总之，就是医疗机构无奈，干细胞企业挣扎，整个产业链亟待健康发展。尽管如此，各地政府仍在积极寻求突破，通过局部试点等方式推动干细胞临床应用，为患者带来福音。

成都的最新举措尤为引人注目。成都市卫生健康委员会、市场监督管理局与医疗保障局联合发文，推进2024年前沿医疗服务试点工作。

这套政策高要求、严标准，最引人注目的就是其中的“三个要求”。我们一个个来看

申报机构要求

部分内容如上，套话官话咱也不多说，其背后就三个意思：

门槛高：申报机构需为成都市内的三级甲等医疗机构，具有独立法人资格，且科研诚信良好，无重大医疗事故记录。这确保了参与试点的机构具备高水平的医疗、教学和科研能力。在具体要求中，其甚至对实现科技成果转化有明确指标：即所得3000万元以上，或承接药物、器械临床试验(GCP)项目超过10个，且所得超过1000万元的医疗机构。

管理体系要完善：要求机构具有明确的管理责任人和部门，以及完整的质量管理体系和风险控制程序。这有助于保障试点工作的规范性和安全性。

支撑平台要权威：机构需至少符合一项具体条件，如属于国家级、省级平台，或承担过省级及以上科技部门立项的研发项目等。这确保了试点机构在前沿医学领域具有显著的实力和影响力。

即，旨在筛选出具备高水平医疗、教学和科研能力的机构参与前沿医疗服务试点，以确保试点工作的顺利进行和成果的高质量产出。同时，通过设定高门槛，也有助于提升整个细胞产业的技术水平和竞争力。

试点负责人要求

万变不离其宗，对于试点负责人的要求其实还是在突出一个关键词“高门槛”。

这套筛选标准出来，可以选拔出具备高政治素质、职业道德和专业能力的负责人来领导前沿医疗服务试点工作。

一方面可以确保试点工作的顺利进行和成果的高效产出，另一方面也有助于培养一批具备前沿医学领域核心技术和转化能力的领军人才。

申报医疗服务技术要求

这一部分的申报要求则更明确了，重点便是：创新性和填补空白，技术需对优化重大疾病诊疗方案或填补诊疗空白有重大创新贡献。

说白了，就是针对那些难治性疾病、罕见病以及现有治疗方案效果不好的疾病，旨在满足临床需求急迫、希望渺茫的患者。

全球：再生医学竞争

虽然日本在再生医学领域呈现领跑态势，但中国科学界和产业界并未退缩，反而迎难而上，积极探索破局之道。

近年来，中国在再生医学领域也取得了显著进展，但在某些方面仍与日本存在差距。如何缩小差距，实现赶超，成为中国科学界和产业界面临的重大挑战。

在政策层面，中国政府高度重视再生医学的发展，将其纳入国家科技发展规划，并出台了一系列支持政策。例如，国家发展改革委发布了《关于推动生物医药产业高质量发展的实施方案》，明确提出要加快细胞和基因治疗等前沿技术的研发和应用。此外，国家药品监督管理局也加快了相关产品的审批速度，为再生医学产品的上市提供了有力保障。

在科研层面，中国科学家们在再生医学领域取得了多项重要成果。北京大学的邓宏魁教授团队成功利用化学重编程技术诱导多能干细胞分化为胰岛细胞，并成功移植到1型糖尿病患者体内，实现了疾病的长期缓解。

在产业层面，中国生物技术企业也在积极布局再生医学领域。多家企业已投入巨资开展细胞和基因治疗产品的研发和临床试验。例如，信达生物、药明康德等知名企业已在该领域取得了显著进展，其部分产品已进入临床试验阶段，据预测可能在未来几年内上市。

以上，代表着我们其实不必悲观，中国细胞产业确实正在面临困局，但也存在着发展机遇。

再生医学作为21世纪最具潜力的医学领域之一，正逐渐成为全球竞争的新高地。各国政府、产业界和学术界都在积极布局，力求在该领域取得领先地位。

美国作为生物科技领域的传统强国，在再生医学方面自然不甘落后。美国政府投入巨资支持相关基础研究和临床应用，多家知名制药企业和生物技术公司也在该领域取得了显著进展。

诺华公司的CAR-T细胞疗法Kymriah和Yescarta已在全球范围内获得批准上市，为癌症患者提供了新的治疗选择。

与此同时，美国生物技术公司和监管机构也在加速推进细胞和基因疗法的研发与审批。FDA设立的细胞与基因治疗产品审批办公室（OTP），更是简化了审批流程，提高了内部效率，为行业带来便利，也为部分危急患者带来生的希望。

欧洲各国也在积极推动再生医学的发展。例如，英国政府已将再生医学列为国家科技战略的重点领域之一，并投入巨资支持相关研究和应用。德国、法国等欧洲国家也在该领域取得了重要进展，部分产品已进入临床试验阶段。

此外，韩国、新加坡等新兴经济体也在积极布局再生医学领域。这些国家凭借特定领域的科研实力和产业基础，正在逐步缩小与发达国家之间的差距。

破局之法：创新驱动，合作共赢

面对全球再生医学领域的激烈竞争，中国要实现破局，必须在创新驱动和合作共赢上下功夫。

创新创在两个方面。