10月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397，pexidartinib）拟纳入优先审评，用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

TGCT是一种罕见的起自滑膜或腱鞘组织的良性肿瘤，又称为腱鞘纤维瘤或良性滑膜瘤，可影响大小关节。该疾病可能引起疼痛、肿胀、关节活动受限等症状，严重时会导致关节损坏。

吡昔替尼（pexidartinib）是一种口服小分子，可抑制CSF1R（集落刺激因子1受体），CSF1R是滑膜中引起TGCT的异常细胞的主要生长驱动因子。该药还能抑制KIT和FLT3-ITD。

pexidartinib分子结构

关键性III期ENLIVEN研究的结果显示，在第25周（pexidartinib组n=61，安慰剂组n=59），pexidartinib治疗的患者的客观缓解率（ORR）为39%，而安慰剂治疗的患者为0%，p< 0.0001。该药是首个在TGCT显示出显著肿瘤应答、可改善患者症状及功能结局的全身性治疗药物，安全性方面，该药可能会带来混合性和胆汁淤积性肝毒性的风险。

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