如何找到一个患者和医保能负担得起，同时企业又能够盈利的基因药物定价平衡点，鼎新基因给出了自己的答案。

撰文 |魏欣然

10月19日上午，第五届“泰山奖”平行分论坛“价值医疗在全链条创新药械产业发展中的应用”在上海市杨浦区召开。本次会议引起了医疗、医药相关领域多位专家、学者、企业与创新产业管理者的参与和关注。

鼎新基因创始人周睿出席本次大会，并发表主题演讲。周睿详细介绍了基因治疗的历史沿革与重要性，并分享了鼎新基因在RRG001眼内注射液、RRG003等基因药物研发领域的成果，以及对基因治疗产品的定价逻辑、研发成本、布局策略等方面的深入思考。

鼎新基因创始人 周睿

高昂成本造就天价基因药

周睿首先介绍了基因治疗的发展历史。从1989年首个带基因标记的临床试验正式完成，到2020年基因编辑科学家夏彭迪耶（Charpentier）和杜德娜（Doudna）获得2020年诺贝尔化学奖，基因治疗经历了从“山重水复疑无路”到“柳暗花明又一村”的漫长历程。

基因治疗作为第三次药物技术革命的核心之一，在医疗领域的意义非凡。传统的化学药与蛋白药物都要求患者长期用药甚至终身用药，然而基因治疗以其“个性化、可预见性、可预防性、患者可参与性”的特点，解决了生物药不能实现靶向胞内靶点的短板，为上百种遗传疾病以及其他疾病提供了潜在的治愈机会。

然而，正是由于基因治疗药物能够“直达本质，一次性从基因层面解决疾病问题”的特性，以及其研发、制造成本过高的现状，传统的基因治疗药物往往价格十分高昂，一次治疗动辄数百万美金，可以说是在“拿生命的价值来界定药品的价格”，老百姓对于这类药品只能望洋兴叹。

基于这样的原因和背景，周睿决定从支付端和供给侧探寻基因治疗产品的定价逻辑，从而找到控制药物价格行之有效的方法。周睿认为，从支付端来考量，基因治疗产品的定价取决于目标覆盖人群量级、现有治疗的医疗负担、疾病的危害程度以及生命和健康的价值等具体因素。

而从供给侧来考量，基因治疗产品的定价则受到上市前所有直接开发成本、间接开发成本、市场覆盖率、库存和损耗等因素的影响。而如何找到一个患者和医保能负担得起，同时企业又能够盈利的定价平衡点，便成了周睿以及鼎新基因的首要目标。

以终为始，做老百姓用得起的基因药

周睿谈到，鼎新基因坚持以终为始，致力于做出老百姓用得起的基因好药，而为了实现这一目标，公司也做出了多方面的努力和探索。

首先，布局有临床价值的管线。通过布局眼科多维度技术、耳聋基因治疗、罕见病与慢病管理、代谢稳态管理等业务管线，鼎新基因多点创新设计解决了基因治疗的安全性、有效性痛点，并降低了RRG001等药物的生产成本与价格。

鼎新基因产品从早期分子设计即考虑如何提高分子PD/PK的特征，同时通过表达元件的优化解决分子在体内的高表达，从而达到全球最低的有效给药剂量，而且公司通过不断突破工业制造的瓶颈，实现了上下游的有效衔接以及产量、质量的平衡，降低了基因治疗产品的直接生产成本，环环相扣的研发思路成就了鼎新产品极具市场竞争力的成本优势。

其二，制定周密的新药整体开发策略。通过采取哑铃研发模式，以自主研发为主，建立全球合作视野，同时与KOL进行深度合作并加速转化，鼎新基因实现了成熟靶点和前沿靶点平衡布局以及全链条的合作共赢。

其中，周睿特别介绍了AAV基因治疗药物RRG001眼内注射液，这种药物具有全球Best in class潜力，安全性和疗效均优于海外同类产品。同时也介绍了OTOF突变（DFNB9）先天性耳聋基因治疗药物RRG003的研发过程。鼎新基因在全球率先完成了首例DFNB9耳聋基因治疗，在临床POC（概念验证）上取得了突破性进展，RRG003第一阶段的临床研究成果也在全球医学顶级期刊《柳叶刀》上顺利发表，第二阶段的临床研究成果则发表在Nature Medicine。

在演讲的最后，周睿重申了鼎新基因的公司使命与愿景，即“让人类远离病痛，让生命绽放精彩”和成为“基因精准递送行业的领导者”。在实现“做出老百姓用得起的基因好药”这一目标的道路上，鼎新基因还将继续“上下而求索”，为根除病痛、实现广泛可及的医疗服务贡献出自己的力量。

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